FDA heeft de aanvraag van Infant Bacterial Therapeutics voor een nieuw weesgeneesmiddel goedgekeurd. Voortbouwend op de unieke expertise van Infant Bacterial Therapeutics AB (IBT) in het ontwikkelen van behandelingsoplossingen voor premature kinderen, onderzoekt IBT in een vroeg stadium de mogelijkheden om een geneesmiddel te ontwikkelen ter voorkoming van retinopathie van prematuriteit, een groeiende en ernstige aandoening die vaak leidt tot blindheid bij prematuur geboren baby's. De FDA heeft het product van IBT op 20 september de status van weesgeneesmiddel verleend.

Retinopathie van prematuriteit treft 50-70% van te vroeg geboren kinderen die bij de geboorte minder dan 1.500 gram wegen, en leidt in een aantal gevallen tot blindheid. De huidige behandelingen voorzien niet voldoende in de medische behoefte en de ernstige gevallen zijn tussen 1990 en 2011 aanzienlijk toegenomen van 1,7 tot 14,8 per 1.000 prematuren. Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen of biologische geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 patiënten per jaar in de VS lijden.

Een aanwijzing als weesgeneesmiddel kwalificeert het bedrijf dat de aanvraag indient om bepaalde voordelen van de Amerikaanse overheid te ontvangen, zoals belastingvermindering en marktexclusiviteit op lange termijn, in ruil voor de ontwikkeling van het geneesmiddel. De goedkeuring verandert niets aan de standaard wettelijke vereisten en processen voor het verkrijgen van goedkeuring voor het op de markt brengen van een product. Bijgevolg moeten alle aspecten van de ontwikkeling worden onderzocht, inclusief de klinische veiligheids- en doeltreffendheidsdocumentatie die vereist is voor een marktvergunning.

Het kandidaat-geneesmiddel is een dipeptide dat is ontwikkeld onder leiding van Dr. Josef Neu, Professor aan de University of Florida Health, Afdeling Kindergeneeskunde, Afdeling Neonatologie en Dr. Maria Grant, Professor aan de University of Florida Health, Afdeling Endocrinologie, Diabetes en Metabolisme.