Inhibrx, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-aanwijzing heeft toegekend aan INBRX-101, een geoptimaliseerd recombinant humaan AAT-Fc-fusie-eiwit, voor de behandeling van patiënten met emfyseem als gevolg van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD). Fast Track-aanwijzing wordt door de FDA toegekend op verzoek van de sponsor om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten te versnellen. Afhankelijk van het stadium van ontwikkeling van het product, moet de sponsor de FDA ook niet-klinische of klinische gegevens verstrekken om aan te tonen dat het geneesmiddel kan voorzien in onvervulde medische behoeften voor een dergelijke ziekte of aandoening.

Geneesmiddelen voor onderzoek met een Fast Track-aanduiding kunnen profiteren van vroegtijdige en frequente communicatie met de FDA, en komen in aanmerking voor rolling submission en FDA-beoordeling van hun toekomstige marketingaanvraag. De ElevAATe-studie (NCT05856331) is een registratiebevorderende studie voor INBRX-101 die in april 2023 van start gaat en is opgezet als een gerandomiseerde, gecontroleerde, dubbelblinde, head-to-head superioriteitsstudie waarin INBRX-101 wordt onderzocht ten opzichte van uit plasma afgeleid AAT. Er werden geen veiligheidsgerelateerde of PK/PD-gerelateerde tekenen van neutraliserende antilichamen tegen het geneesmiddel waargenomen.

In maart 2022 verleende de FDA de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor INBRX-101 voor de behandeling van AATD.