Ionis Pharmaceuticals, Inc. Kondigt aan dat eplontersen weesgeneesmiddel aanwijzing krijgt van U.S. FDA
24 januari 2022 om 13:05 uur
Delen
Ionis Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft toegekend aan eplontersen, een experimenteel antisense-geneesmiddel voor de behandeling van mensen die leven met transthyretine-gemedieerde amyloïdose, een systemische, progressieve en dodelijke aandoening. De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt door de FDA toegekend aan geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling, preventie of diagnose van een zeldzame ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 mensen in de VS lijden op het ogenblik van de aanwijzing. Eplontersen is een Li-gand-Conjugated Antisense (LICA) onderzoeksgeneesmiddel dat zich momenteel in Fase 3 klinische studies bevindt voor amyloïde transthyretine cardiomyopathie (ATTR-CM) en amyloïde transthyretine polyneuropathie (ATTR-PN). Het is ontworpen om de productie van transthyretine (TTR-eiwit) te verminderen om zowel erfelijke als niet-erfelijke vormen van TTR-amyloïdose (ATTR) te behandelen. In december 2021 kondigde Ionis een strategische samenwerking aan met AstraZeneca voor de ontwikkeling en commercialisering van eplontersen. ATTR-CM is een systemische, progressieve en fatale aandoening die leidt tot progressief hartfalen en overlijden binnen vier jaar na diagnose. De diagnose blijft ondergediagnosticeerd en de prevalentie zou onderschat zijn door een gebrek aan ziekte-inzicht en de heterogeniteit van de symptomen. Erfelijke ATTR-PN is een slopende ziekte die binnen vijf jaar na de diagnose leidt tot beschadiging van de perifere zenuwen met motorische handicaps en die, zonder behandeling, in het algemeen binnen tien jaar fataal is. Onder de FDA's Orphan Drug Act, biedt de status van weesgeneesmiddel stimulansen, waaronder belastingkredieten, subsidies en vrijstelling van bepaalde administratieve kosten voor klinische studies, en zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring van het geneesmiddel.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Ionis Pharmaceuticals, Inc. houdt zich bezig met therapeutica gericht op ribonucleïnezuur (RNA). Het bedrijf heeft vijf op de markt gebrachte geneesmiddelen en een pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden met een grote behoefte van patiënten. Het bedrijf heeft negen geneesmiddelen in Fase III ontwikkeling en meerdere aanvullende geneesmiddelen in vroege en middenstadium ontwikkeling. De producten van het bedrijf omvatten SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI en WAYLIVRA. SPINRAZA wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA), een progressieve, slopende en vaak fatale genetische ziekte. QALSODY is een antisensine geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassen patiënten met superoxide dismutase 1 amyotrofische laterale sclerose (SOD1-ALS), een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die een progressief verlies van motorische neuronen veroorzaakt dat tot de dood leidt. WAINUA is een zelf toe te dienen subcutaan LIgand-Conjugated Antisense (LICA) geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTRv-PN).