Pfizer en Ionis Pharmaceuticals, Inc kondigen stopzetting van het klinische ontwikkelingsprogramma voor Vupanorsen aan
31 januari 2022 om 13:05 uur
Delen
Pfizer Inc. en Ionis Pharmaceuticals, Inc. hebben de stopzetting aangekondigd van het door Pfizer geleide klinische ontwikkelingsprogramma voor vupanorsen (PF-07285557), een onderzoekstherapie op basis van antisense die werd geëvalueerd voor potentiële indicaties in cardiovasculaire (CV) risicovermindering en ernstige hypertriglyceridemie (SHTG). Pfizer nam deze beslissing na een grondige evaluatie van de gegevens van de wereldwijde fase 2b, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke, 8-armige studie met parallelle groep van vupanorsen bij statinebehandelde deelnemers met dyslipidemie — ook bekend als TaRgeting ANGPTL3 with an aNtiSense oLigonucleotide in AdulTs with dyslipidEmia (TRANSLATE-TIMI 70). Zoals eerder aangekondigd, bereikte de studie het primaire eindpunt, met een statistisch significante verlaging van non-HDL-C (non-high density lipoprotein cholesterol), evenals statistisch significante verlagingen van triglyceriden (TG) en angiopoietine-like 3 (ANGPTL3). De omvang van de waargenomen verlaging van non-HDL-C en TG ondersteunde echter niet de voortzetting van het klinische ontwikkelingsprogramma voor CV-risicovermindering of SHTG. Vupanorsen werd ook geassocieerd met dosisafhankelijke verhogingen van het levervet, en hogere doses werden geassocieerd met verhogingen van de leverenzymen alanine aminotransferase (ALT) en aspartaat aminotransferase (AST).
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Ionis Pharmaceuticals, Inc. houdt zich bezig met therapeutica gericht op ribonucleïnezuur (RNA). Het bedrijf heeft vijf op de markt gebrachte geneesmiddelen en een pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden met een grote behoefte van patiënten. Het bedrijf heeft negen geneesmiddelen in Fase III ontwikkeling en meerdere aanvullende geneesmiddelen in vroege en middenstadium ontwikkeling. De producten van het bedrijf omvatten SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI en WAYLIVRA. SPINRAZA wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA), een progressieve, slopende en vaak fatale genetische ziekte. QALSODY is een antisensine geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassen patiënten met superoxide dismutase 1 amyotrofische laterale sclerose (SOD1-ALS), een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die een progressief verlies van motorische neuronen veroorzaakt dat tot de dood leidt. WAINUA is een zelf toe te dienen subcutaan LIgand-Conjugated Antisense (LICA) geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTRv-PN).
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
