Kazia Therapeutics Limited kondigde aan dat het een samenwerking is aangegaan met de Australian and New Zealand Children's Haematology /Oncology Group (ANZCHOG) voor een fase II klinische studie waarin paxalisib wordt onderzocht bij kinderen met vergevorderde vaste tumoren, waaronder hersentumoren. De studie, OPTIMISE genaamd, zal paxalisib combineren met chemotherapie voor kinderen met specifieke genetische mutaties in hun tumoren. De studie zal gebruikmaken van de expertise en inzichten die zijn opgedaan in het Zero Childhood Cancer Program, dat tot doel heeft kinderkankerpatiënten te koppelen aan gerichte therapieën die geschikt zijn voor de unieke kenmerken van hun tumor.

Het Zero Childhood Cancer Precision Medicine Program (ZERO) is een internationale inspanning om gerichte therapieën voor kwaadaardige aandoeningen bij kinderen te identificeren. Een van de belangrijkste inzichten van de afgelopen decennia in de behandeling van kanker is het inzicht dat tumoren doorgaans worden aangedreven door specifieke genetische mutaties. In plaats van de behandeling op maat te benaderen, streeft ZERO naar een individuele behandeling op maat voor kinderen bij wie kanker is vastgesteld.

ZERO wordt geleid door het Children's Cancer Institute en het Kid's Cancer Centre van het Sydney Children's Hospital, Randwick in Sydney, NSW. Het instituut is een toonaangevend Australisch medisch onderzoeksinstituut dat zich bezighoudt met kinderkanker. De hoofdonderzoekers van de paxalisib-arm van de OPTIMISE-studie zijn Dr. Marion Mateos en Professor David Ziegler, senior clinici van het Kids Cancer Centre met een uitgebreide staat van dienst op dit gebied.

OPTIMISE zal naar verwachting in 2H CY2023 met de inschrijving beginnen. De studie zal aanvankelijk van start gaan in Australië, maar kan te zijner tijd worden uitgebreid naar andere landen. Een internationale fase II-studie van paxalisib in combinatie met ONC-201 voor de behandeling van DIPG en DMG's, gesponsord door het Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC), begon in november 2021 met de rekrutering.

De eerste gegevens worden verwacht in 1H CY2023.