Amerikaanse FDA keurt gentherapie voor huidaandoening van Krystal Biotech goed
19 mei 2023 om 20:05 uur
Delen
(Verslaggeving door Pratik Jain in Bengaluru; Bewerking door Shailesh Kuber)
(Reuters) - De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de topische gentherapie van Krystal Biotech Inc. voor patiënten met een genetische huidaandoening goedgekeurd, waardoor het de eerste gentherapie in zijn soort is die de goedkeuring van de gezondheidsautoriteit heeft gekregen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Krystal Biotech, Inc. is een geïntegreerd biotechnologiebedrijf in een commerciële fase. Het richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van genetische geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten met een grote onbeantwoorde medische behoefte. Tot de productkandidaten in verschillende stadia van klinische en preklinische ontwikkeling behoren VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104 en KB301. Het commerciële product VYJUVEK is een niet-invasieve, plaatselijk toepasbare gentherapie die ontworpen is om twee kopieën van hetCOL7A1-gen af te geven wanneer het rechtstreeks op DEB-wonden wordt aangebracht. VYJUVEK is ontworpen om DEB op moleculair niveau te behandelen door de huidcellen van de patiënt het sjabloon te geven om normaal COL7-eiwit te maken, waardoor het fundamentele ziekteveroorzakende mechanisme wordt aangepakt. KB407 wordt ontwikkeld voor de behandeling van Cystic Fibrosis. KB408 wordt ontwikkeld voor de behandeling van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie. KB707 is ontwikkeld voor de behandeling van solide tumoren. KB105 is ontwikkeld voor TGM1-Deficiënte Autosomaal Recessieve Congenitale Ichthyosis.
KRYSTAL BIOTECH, INC. 
