Larimar Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten nomlabofusp heeft geselecteerd voor deelname aan het pilotprogramma Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START). Nomlabofusp is een nieuwe eiwitvervangingstherapie die ontworpen is om de hoofdoorzaak van Friedreichs ataxie (FA) aan te pakken door frataxine af te leveren aan mitochondriën. De START-selectie was gebaseerd op de aangetoonde gereedheid van het ontwikkelingsprogramma, waaronder het potentieel van nomlabofusp om te voorzien in de ernstige en onvervulde medische behoeften bij een zeldzame neurodegeneratieve aandoening, de afstemming van de ontwikkelingslijnen voor chemie, productie en controle (CMC) op de klinische ontwikkelingsplannen, en een voorgesteld communicatieplan waarbij verbeterde communicatie de start van de pivotale studie en de weg naar de mogelijke indiening van een Biologics License Application (BLA) zou kunnen versnellen.

Het START-pilootprogramma werd in september 2023 door de FDA gelanceerd om het ontwikkelingstempo verder te versnellen, met een eerste selectie van maximaal zes nieuwe geneesmiddelen, drie door het Center for Drug Evaluation and Research (CDER) en drie door het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), bedoeld voor de behandeling van een zeldzame ziekte of andere ernstige aandoening met een grote onbeantwoorde medische behoefte door middel van een verbeterd mechanisme voor communicatie met de FDA. Geselecteerde sponsors kunnen profiteren van frequentere en snellere ad-hocinteracties met de FDA om de ontwikkeling van programma's tot het stadium van de cruciale klinische studie of pre-BLA-vergadering te vergemakkelijken, en om betrouwbare gegevens van hoge kwaliteit te genereren die bedoeld zijn om een BLA of New Drug Application (NDA) te ondersteunen. Nomlabofusp wordt momenteel geëvalueerd in een lopende open-label uitbreidingsstudie (OLE) om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn, de farmacokinetiek en de frataxine-niveaus in perifere weefsels bij patiënten met FA te beoordelen.

Tussentijdse gegevens van de OLE-studie worden verwacht in het vierde kwartaal van 2024.