Larimar Therapeutics, Inc. kondigt de dosering aan van de eerste patiënt in een open-labeluitbreidingsstudie (OLE) waarin dagelijks 25 mg onderhuidse injecties met nomlabofusp worden geëvalueerd bij deelnemers aan ataxie van Friedreich (FA). Nomlabofusp (CTI-1601) is een nieuwe eiwitvervangingstherapie die ontworpen is om de hoofdoorzaak van de ataxie van Friedreich (FA) aan te pakken door frataxine af te leveren aan mitochondriën. Belangrijk is dat het OLE-onderzoek informatie zal verschaffen over het veiligheidsprofiel op lange termijn en de frataxine-niveaus in het weefsel en een eerste blik zal werpen op de praktijkervaring met zelftoediening door patiënten of toediening door een verzorger.

Deelnemers die de behandeling in de recente Fase 2 studie naar dosisverkenning hebben voltooid, of die eerder een Fase 1 klinische studie met nomlabofusp hebben voltooid, komen mogelijk in aanmerking voor de OLE studie. Klinische metingen verzameld tijdens het onderzoek zullen worden vergeleken met gegevens van een synthetische controlearm afkomstig van deelnemers in de Friedreich's Ataxia Clinical Outcome Measures Study (FACOMS) database. Om de dosis in de OLE-studie te verhogen, zullen gegevens van het 50 mg cohort van de Fase 2 dosisverkenningsstudie, evenals beschikbare gegevens van de 25 mg dosis in de OLE-studie, worden ingediend voor beoordeling door de FDA vanwege de voortdurende gedeeltelijke klinische stop.

De eerste gegevens van de OLE-studie worden verwacht in het vierde kwartaal van 2024. Nomlabofusp is een recombinant fusie-eiwit dat bedoeld is om menselijk frataxine af te leveren aan de mitochondriën van patiënten met ataxie van Friedreich die niet in staat zijn om voldoende van dit essentiële eiwit te produceren. Nomlabofusp heeft de status Rare Pediatric Disease, Fast Track en Orphan Drug gekregen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA), Orphan Drug Designation van de Europese Commissie en een PRIME status van het European Medicines Agency.