Lexeo Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-aanwijzing heeft toegekend aan LX2006, de op AAVrh.10hFXN gebaseerde gentherapiekandidaat van het bedrijf voor de behandeling van cardiomyopathie van Friedreichs ataxie (FA). LX2006 is ontworpen om een functioneel frataxine gen toe te dienen om de expressie van frataxine eiwitten te bevorderen en de mitochondriale functie in hartspiercellen te herstellen. Fast Track is een proces dat is ontworpen om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van nieuwe geneesmiddelen die bedoeld zijn om ernstige aandoeningen te behandelen en in een onbeantwoorde medische behoefte te voorzien.

Deze aanwijzing werd toegekend op basis van beschikbare preklinische gegevens. SUNRISE-FA, een fase 1/2 multicenter, 52 weken durende, dosisverhogende, open-label klinische studie, is aan de gang om de veiligheid en verdraagbaarheid, evenals de voorlopige werkzaamheid, van LX2006 bij patiënten met FA cardiomyopathie te evalueren. LX2006 wordt als eenmalige intraveneuze infusie toegediend aan patiënten in ten minste twee cohorten met oplopende doses, met de mogelijkheid van een derde cohort.

De veiligheid en werkzaamheid op lange termijn zullen gedurende nog eens vier jaar na afronding van het eerste jaar van het onderzoek worden geëvalueerd, wat resulteert in gegevens van in totaal vijf jaar na behandeling met LX2006.