LogicBio Therapeutics, Inc. gaf updates over haar SUNRISE Fase 1/2 klinische studie en ontwikkelingspijplijn, en kondigde de benoeming aan van Susan R. Kahn tot haar Raad van Bestuur. SUNRISE is een eerste-in-humane, open-label, multi-center, Fase 1/2 klinische studie ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van een intraveneuze infusie van LB-001, de onderzoekstherapie van het bedrijf voor genoom-editing met eenmalige toediening, bij pediatrische patiënten met methylmalonzuurremie (MMA). SUNRISE is ontworpen om tot acht patiënten te rekruteren in twee leeftijdsgroepen (zes maanden tot twee jaar oud, en drie tot twaalf jaar oud) en LB-001 te evalueren aan twee dosisniveaus (5 x 1013 vg/kg en 1 x 1014 vg/kg). In oktober kondigde LogicBio de eerste gegevens aan van de SUNRISE-studie die de allereerste in vivo genome editing bij kinderen aantonen. Deze vroege gegevens toonden meetbare niveaus van albumine-2A, een technologiegerelateerde biomarker die wijst op plaatsspecifieke geninsertie en eiwitexpressie. In november maakte het bedrijf bekend dat de derde patiënt die gedoseerd werd in SUNRISE, die 5 x 1013 vg/kg LB-001 kreeg en in de laagste leeftijdscategorie zat, een ernstige bijwerking (serious adverse event - SAE) kreeg. Deze SAE is volledig opgelost en alle laboratoriumparameters die abnormaal waren op het moment dat de SAE werd waargenomen, zijn teruggekeerd naar normaal. De SUNRISE-studie wordt voortgezet in overeenstemming met het protocol en de bijkomende veiligheidsmaatregelen die na het optreden van de SAE werden geïmplementeerd. Het bedrijf is van plan om in het tweede kwartaal van 2022 aanvullende tussentijdse gegevens van de SUNRISE-studie te rapporteren.