Lupin Limited (Lupin) en Exeltis Healthcare S.L (Exeltis) hebben aangekondigd dat het Spaanse ministerie van Volksgezondheid (MSCBC) de terugbetaling heeft goedgekeurd van NaMuscla® (mexiletine) van Lupin voor de symptomatische behandeling van myotonie bij volwassenen met niet-dystrofische myotone (NDM) aandoeningen op de Nationale Dienst voor Gezondheid en Farmacie. NaMuscla® is het eerste en enige toegelaten product voor deze indicatie in Europa en zal door Lupins partner Exeltis in Spanje worden gecommercialiseerd. NDM-stoornissen zijn een groep zeldzame, erfelijke neuromusculaire aandoeningen met een geschatte prevalentie van 1 geval per 100.000 inwoners in Spanje, en worden gekenmerkt door het onvermogen om spieren te ontspannen na een vrijwillige contractie (myotonie).

NaMuscla® vermindert de symptomen van myotonie bij mensen met NDM, wat resulteert in een aanzienlijke verbetering van de levenskwaliteit en andere functionele en klinische resultaten voor patiënten. NaMuscla®, dat de status van weesgeneesmiddel heeft gekregen, kreeg in december 2018 een EU-markttoelating. Tot op heden hebben mensen in Spanje die leven met NDM beperkte toegang gehad tot een gelicentieerde behandeling voor myotonie die de dagelijkse last van deze invaliderende, levenslange aandoening kan verminderen.

Beperkte toegang leidt tot inconsistente medicatievoorziening, administratieve uitdagingen en bijbehorende financiële lasten. Samen met de beperkte klinische ervaring van gezondheidswerkers vanwege de zeldzame aard van de ziekte, kan dit leiden tot aanzienlijke schade voor patiënten. De pediatrische studie van Lupin (NCT04624750), onderdeel van het pediatrische onderzoeksplan voor NaMuscla® bij kinderen met myotone aandoeningen, is aan de gang en heeft de inclusie van patiënten in een eerste patiëntencohortgroep succesvol afgerond. Deze groep kreeg een aanbod voor een 2-jarige vervolgstudie (NCT04622553).

Een postautorisatiestudie naar de veiligheid op lange termijn en de behandelingseffecten van NaMuscla® op door patiënten gerapporteerde resultaten bij volwassenen met NDM (NCT04616807) heeft de inschrijving van patiënten afgerond en zal 3 jaar prospectieve gegevens opleveren over NaMuscla® in een reële omgeving.