Op 17 juni 2024 kondigde Mirum Pharmaceuticals, Inc. tussentijdse resultaten aan van twee Fase 2B-onderzoeken waarin volixibat, een orale galzuurtransporterremmer, wordt geëvalueerd bij patiënten met primaire galwegcholangitis ("PBC") en primaire scleroserende cholangitis ("PSC"). Tussentijdse resultaten van de VANTAGE Fase 2b klinische studie die volixibat evalueert bij patiënten met PBC toonde een statistisch significante (-3,82, p < 0,0001) verbetering in pruritus voor volixibat en een placebogecorrigeerd verschil van -2,32 punten in het primaire eindpunt, p=0,0026, zoals gemeten door de numerieke beoordelingsschaal van de studie, de Adult ItchRO-schaal. 75% van de patiënten met volixibat bereikten een vermindering van meer dan 50% van de serumgalzuren.

Daarnaast was er een significante verbetering in vermoeidheid op week 16 met volixibat vergeleken met placebo. Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen en de bijwerkingen waren vergelijkbaar tussen de behandelingsgroepen van 20 mg en 80 mg. De meest voorkomende bijwerking was diarree (77%) en alle gevallen waren licht tot matig en meestal van voorbijgaande aard; één geval leidde tot stopzetting.

Bij vier patiënten traden ernstige bijwerkingen op, waaronder één in de placebo-arm. Er waren geen klinisch significante veranderingen in leverbiomarkers. Op basis van deze resultaten zal de klinische VANTAGE PBC-studie worden voortgezet met een dosis volixibat van 20 mg tweemaal daags.

Tegelijkertijd werd de tussentijdse analyse voor de VISTAS fase 2b klinische studie in PSC uitgevoerd en de onafhankelijke beoordelingscommissie adviseerde om de studie voort te zetten met de geselecteerde volixibat dosis van 20 mg tweemaal daags, zonder wijzigingen aan de studie. De criteria voor voortzetting waren onder andere veiligheid en een vooraf gedefinieerde drempelwaarde voor werkzaamheid. De sponsor en onderzoekers zijn geblindeerd voor de tussentijdse resultaten en analyse.