NeuroSense Therapeutics Ltd. kondigde nieuwe analyses aan van de Fase 2b PARADIGM klinische studie, waarin een statistisch significante vertraging van de ziekteprogressie werd aangetoond bij ALS-patiënten met een hoog risico die behandeld werden met PrimeC met 43% (p=0,02) in vergelijking met placebo in de vooraf gespecificeerde per protocol (PP) populatieanalyse na 6 maanden behandeling. De vertraging van de ziekteprogressie aangetoond door PrimeC versus placebo vertaalt zich in een verschil van 5,04 punten in de ALSFRS-R in het voordeel van PrimeC (betrouwbaarheidsinterval: 0,862, 9,214; n=38). Patiënten met een hoog risico, gedefinieerd door de risicofactor van het European Network for the Cure of ALS (ENCALS) als patiënten met een hoger risico op snelle ziekteprogressie, maken ongeveer 50% uit van de totale ALS-populatie.

Naast de subgroep van patiënten met een hoog risico, vertoonden patiënten die behandeld werden met PrimeC en die symptomen hadden gedurende maximaal 12 maanden voorafgaand aan het bezoek aan de basislijn (nieuw gediagnosticeerde patiënten), een vertraging van 52% van de ziekteprogressie (p=0,008) versus placebo in de analyse van de PP-populatie. Dit komt overeen met een verschil van 7,76 punten in de ALSFRS-R ten gunste van PrimeC (betrouwbaarheidsinterval: 2,27, 13,25; n=22). Deze subgroepanalyses leveren gegevens die wijzen op een consistent, statistisch significant effect van PrimeC op het bereik van de deelnemers binnen het PARADIGM-onderzoek.

In de Intent-to-treat (ITT) populatie ondervonden ALS-patiënten met een hoog risico die met PrimeC werden behandeld een vermindering van 31% (p=0,13) van de ziekteprogressie, wat zich vertaalt in een verschil van 3,2 punten in de ALSFRS-R in het voordeel van PrimeC (betrouwbaarheidsinterval: -1,03, 7,43; n=41). Daarnaast was er in de groep deelnemers die tot 12 maanden voor het bezoek aan de basislijn symptomen hadden (nieuw gediagnosticeerde patiënten) een afname van 36% (p=0,14), wat zich vertaalt in een verschil van 4,56 punten in de ALSFRS-R in het voordeel van PrimeC (betrouwbaarheidsinterval: -1,6, 10,72; n=25). Aanvullende resultaten van de subgroepanalyse van het effect van PrimeC versus placebo op de ALSFRS-R toonden aan: Bij deelnemers met een ziekteduur tot 18 maanden (PP-analyse) liet PrimeC een verandering van 38% zien (p=0,054).

Bij deelnemers met een ziekteduur tot 24 maanden (PP-analyse) toonde PrimeC een vermindering van 37% in symptoomscores (p=0,047). Het bedrijf is van plan om deze subgroepanalyses te gebruiken om te helpen bij het ontwerp van de komende pivotal studie, waarvan het bedrijf gelooft dat het de kans op succes en de kosteneffectiviteit zal vergroten.