NGM Biopharmaceuticals, Inc. (NGM Bio) heeft de eerste resultaten aangekondigd van de gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, sham-gecontroleerde CATALINA fase 2 studie met NGM621 bij patiënten met geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD). NGM621 is een gehumaniseerd immunoglobuline G1 (IgG1) monoklonaal antilichaam dat ontworpen is om de activiteit van complementcomponent 3 (C3) te remmen. Gedurende 52 weken behandeling toonde NGM621, toegediend om de vier weken (Q4W) (n=108) en om de acht weken (Q8W) (n=104) via intravitreale injectie, een vermindering van de mate van verandering in GA-laesiegebied (slope) van respectievelijk 6,3% en 6,5%, vergeleken met sham (n=106), die in geen van beide armen statistische significantie bereikte.

NGM621 toonde een gunstig veiligheidsprofiel, met geen bewijs van verhoogde choroïdale neovascularisatie (CNV) conversies en numeriek minder gevallen van CNV in NGM621 behandelde patiënten in vergelijking met sham. Bovendien waren er geen geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen. Veiligheidsbevindingen CATALINA Fase 2 studie; NGM621 toonde een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel, met geen bewijs van verhoogde behandelingsgerelateerde CNV conversies vergeleken met sham en numeriek minder gevallen van CNV bij NGM621 behandelde patiënten vergeleken met sham.

Er waren ook geen gevallen van endophthalmitis (infectie van het oog) of optische ischemische neuropathie, een laag algemeen ontstekingspercentage en, over het geheel genomen, geen behandelingsgerelateerde SAE's. De meest gerapporteerde oculaire bijwerkingen waren die welke het meest waarschijnlijk werden toegeschreven aan de intravitreale injectieprocedure of aan verergering van de GA. NGM621 CATALINA fase 2 studieopzet; Aan de CATALINA fase 2 studie namen 320 patiënten deel bij wie GA werd vastgesteld als gevolg van AMD in één of beide ogen.

De primaire doelstellingen van deze multicenter, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, sham-gecontroleerde studie waren het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van NGM621 wanneer het elke vier weken of elke acht weken via intravitreale injecties werd toegediend in vergelijking met de controle met sham-injecties. Patiënten werden in een verhouding van 2:1:2:1 gerandomiseerd naar een van de vier behandelingsgroepen om elke vier weken of elke acht weken intravitreale injecties met NGM621 of schijninjecties te ontvangen gedurende in totaal 52 weken met een laatste follow-up bezoek op 56 weken. Het primaire effectiviteitseindpunt was de mate van verandering in GA-laesiegebied (slope), zoals gemeten met autofluorescentiebeeldvorming van de fundus, gedurende 52 weken behandeling.

De primaire veiligheidseindpunten evalueerden de incidentie en ernst van oculaire en systemische bijwerkingen van de behandeling met NGM621 in vergelijking met schijncontrole.