Ocugen, Inc. kondigt een positieve uitkomst aan van de beoordeling door de Data and Safety Monitoring Board (DSMB) van de Fase 1/2 ArMaDa klinische studie voor OCU410 (AAV5-hRORA), een kandidaat-gentherapie die wordt ontwikkeld voor geografische atrofie (GA), een vergevorderd stadium van droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie (dAMD). GA treft ongeveer 2-3 miljoen mensen in de VS en Europa samen. Tot nu toe werden zes patiënten met GA gedoseerd in de Fase 1/2 klinische studie: drie patiënten kregen de lage dosis en drie patiënten kregen de medium dosis.

Nog eens drie patiënten zullen gedoseerd worden met de hoge dosis OCU410 in de fase van dosisescalatie. De klinische studie van ArMaDa zal de veiligheid en werkzaamheid van unilaterale subretinale toediening van OCU410 bij personen met GA beoordelen en zal in twee fasen worden uitgevoerd. Fase 1 is een multicenter, open-label, dosisveranderend onderzoek bestaande uit drie dosisniveaus [lage dosis (2,5×1010 vg/mL), gemiddelde dosis (5×1010 vg/mL) en hoge dosis (1,5 ×1011 vg/mL)].

Fase 2 is een gerandomiseerde, uitkomstgeoriënteerde, dosisuitbreidende studie waarin proefpersonen in een 1:1:1-verhouding zullen worden gerandomiseerd naar een van de twee OCU410-behandelingsgroepen of naar een onbehandelde controlegroep.