PepGen Inc. kondigde aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in zijn CONNECT1-EDO51 Fase 2, open-label multiple ascending dose (MAD) klinische studie waarin PGN-EDO51 wordt geëvalueerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) patiënten die in aanmerking komen voor een behandeling met exon 51 skipping. PepGen rapporteerde eerder gegevens van een Fase 1-studie waarin PGN-EDO51 werd geëvalueerd in 32 gezonde volwassen vrijwilligers. PGN-EDO51 produceerde ook de hoogste niveaus van exon 51 skipping in gezonde vrijwilligers na een enkele dosis in vergelijking met openbaar beschikbare klinische gegevens voor andere exon 51 skipping benaderingen.

De CONNECT1-EDO 51 Fase 2 klinische studie is een open-label, MAD studie, waarbij ongeveer 10 mannelijke patiënten van ten minste 8 jaar oud met DMD die geschikt zijn voor een exon 51 skipping aanpak worden ingeschreven om de veiligheid en verdraagbaarheid van PGN-EDO51 te evalueren. PGN-EDO 51, PepGen's belangrijkste klinische kandidaat voor de behandeling van DMD, gebruikt PepGen's eigen Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)-technologie om een therapeutische oligonucleotide af te leveren die ontworpen is om de hoofdoorzaak van deze verwoestende ziekte aan te pakken. PepGen's Enhanced Delivery Oligonucleotide, of EDO, platform is gebaseerd op meer dan tien jaar onderzoek en ontwikkeling en maakt gebruik van celpenetrerende peptiden om de opname en activiteit van geconjugeerde oligonucleotide therapeutica te verbeteren.

Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot het therapeutisch potentieel en het veiligheidsprofiel van productkandidaten, waaronder PGN-EDO51, technologie, waaronder het EDO-platform, het ontwerp, de start en uitvoering van klinische studies, waaronder de CONNECT1-EDO50 klinische studie, waaronder verwachte tijdlijnen, dosisniveaus, interacties met de regelgevende instanties, waaronder het ontwikkelingstraject voor productkandidaten, en financiële middelen en geldstromen. Deze risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot, risico's in verband met: vertragingen of het niet succesvol opstarten of voltooien van lopende en geplande ontwikkelingsactiviteiten voor productkandidaten, waaronder PGN-EDO 51; het vermogen om patiënten in te schrijven in klinische onderzoeken en deze te voltooien, waaronder de CON Connect1-EDO51 klinische onderzoeken, waaronder de CON connectivity1-EDO51 klinische onderzoeken, waaronder de CONNECT1 -EDO51 klinische onderzoeken; de interpretatie van klinische en preklinische studieresultaten kan onjuist zijn, of die mogelijk niet de niveaus van therapeutische activiteit in klinische testen waarnemen die ze verwachten op basis van eerdere klinische of preklinische resultaten; productkandidaten zijn mogelijk niet veilig en effectief of tonen anderszins niet de veiligheid en werkzaamheid aan in klinische studies; ongunstige resultaten van regelgevende interacties, waaronder vertragingen in de regelgevende beoordeling, goedkeuring om verder te gaan of goedkeuring door regelgevende instanties met betrekking tot de programma's, waaronder goedkeuring om te beginnen met geplande klinische studies van productkandidaten, waaronder P GN-EDO51, of andere regelgevende feedback die wijzigingen aan ontwikkelingsprogramma's vereist; veranderingen in het regelgevende kader die buiten de controle van het bedrijf vallen; onverwachte verhogingen van de kosten die het bedrijf in de hand heeft; onverwachte verhogingen van de kosten die het bedrijf in de hand heeft met betrekking tot de financiële middelen en cashflow.