PepGen Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-aanwijzing heeft verleend aan PGN-EDODM1, een onderzoekskandidaat voor de behandeling van myotone dystrofie type 1 (DM1). Patiënten met DM1 hebben momenteel geen behandelingsmogelijkheden die zich richten op de onderliggende oorzaak van de ziekte, die leidt tot progressieve neuromusculaire symptomen en een lagere levensverwachting. Na robuuste preklinische gegevens evalueren we PGN-EDODM1 nu in de lopende FREEDOM-DM1 Fase 1 studie en verwachten we later dit jaar voorlopige gegevens te kunnen rapporteren.

De FDA?s Fast Track-aanwijzing is een proces dat is ontworpen om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van kandidaat-geneesmiddelen die ernstige aandoeningen behandelen en een onbeantwoorde medische behoefte vervullen, met als doel belangrijke nieuwe geneesmiddelen eerder bij de patiënt te krijgen. Zodra een kandidaat-geneesmiddel het Fast Track predikaat krijgt, wordt vroegtijdige en frequente communicatie tussen de FDA en het farmaceutisch bedrijf aangemoedigd tijdens het gehele proces van ontwikkeling van het geneesmiddel en wettelijke beoordeling. De frequentie van de communicatie zorgt ervoor dat vragen en problemen snel worden opgelost, wat vaak leidt tot een snellere goedkeuring van het medicijn en toegang voor patiënten.

PGN-EDODM1 wordt momenteel geëvalueerd in de lopende FREEDOM-DM1 fase 1 klinische studie voor de behandeling van mensen met DM1. Het bedrijf verwacht de eerste gegevens van het onderzoek in 2024 te kunnen rapporteren.