Antisense Therapeutics Limited kondigt aan dat de toediening in een musculaire dystrofie (mdx) muismodel van DMD begonnen is om de potentiële klinische bruikbaarheid van ATL1102 in combinatie met dystrofineherstellende geneesmiddelen (in de VS goedgekeurd voor de behandeling van DMD) te evalueren om de therapeutische resultaten voor patiënten met DMD te verbeteren. In het kader van de samenwerkingsovereenkomst voor onderzoek met het Murdoch Children's Research Institute (MCRI) zullen muizen worden gedoseerd met een antisense oligonucleotide dat gericht is tegen CD49d (muizenequivalent van ATL1102) of behandelingen met controle-oligonucleotide of zoutoplossing in combinatie met een dystrofineherstellend geneesmiddel (morfolino oligonucleotide exon skipping drug van dezelfde geneesmiddelenchemie als de exon skipping behandelingen die in de VS op de markt zijn). Antisense inhibitie van CD49d heeft eerder activiteit aangetoond in een mdx-muismodel als monotherapie, waarbij CD49d+ immuuncellen en zowel het CD49d-doelwit in de spier als de spierschade verminderden. De combinatiestudie zal de effecten beoordelen van antisense remming van CD49d in combinatie met een dystrofineherstellend geneesmiddel op markers van geneesmiddelactiviteit in het DMD mdx model, inclusief het potentieel van de combinatie om dystrofine-expressieniveaus te verbeteren die verder gaan dan wat bereikt wordt met het dystrofineherstellende middel dat alleen gebruikt wordt, en zo wijzen op het potentiële nut van de combinatiebehandeling
in de kliniek. Deze studie zal volgens plan voltooid worden en de resultaten worden verwacht in het vierde kwartaal van het kalenderjaar 2022.