PharmaEssentia Corp. kondigde het 52-weken resultaat aan van de fase II klinische studie van Ropeginterferon alfa-2b (P1101) voor de behandeling van Polycythemia Vera (PV) in China. Titel studie: A Phase II Single-Arm Multicenter Study to access Efficacy and Safety of P1101 in Chinese Polycythemia Vera ("PV") patients who are Intolerant or Resistance to Hydroxyurea (HU).

doelstellingen: Het primaire doel is om de werkzaamheid en veiligheid van P1101 te evalueren bij de behandeling van Chinese PV-patiënten met HU-resistentie of -intolerantie. De klinische studie van fase II is goedgekeurd door de Chinese National Medical Products Administration (NMPA) om 49 Chinese PV-patiënten te rekruteren voor een behandelingskuur van 52 weken. Het primaire eindpunt is de flebotomie- of erytrocytaferese-vrije complete hematologische respons (CHR) op week 24 op basis van de evaluatie van de centrale laboratoriumtestresultaten.

Aantal proefpersonen: 49 Chinese PV-patiënten. De statistische resultaten (inclusief maar niet beperkt tot P-waarde) en statistische significantie (inclusief maar niet beperkt tot de vraag of statistische significantie is bereikt) van de primaire en secundaire eindpunten. Als het bedrijf om andere belangrijke redenen geen statistische gegevens kan vrijgeven, moeten de redenen worden vermeld.

Dit klinische onderzoek is goedgekeurd door de Chinese National Medical Products Administration (NM PA) om 49 Chinese PV-patiënten te rekruteren voor een 52 weken durende kuur met als primair eindpunt de flebotomie- of erytrocytaferese-vrije CHR-cijfers op week 24 op basis van de evaluatie van de testresultaten van het centrale laboratorium; het secundaire eindpunt is de flebotomie- of erytrocytaferese-vrije complete hematologische respons (CHR-cijfers) op week 12, 36 en 52 op basis van de evaluatie van de testresultaten van het centrale laboratorium. In termen van werkzaamheid bereikten 35 van de in totaal 49 proefpersonen CHR op week 52 met een CHR-percentage van 71,43% (35/49) op basis van de intention-to-treat (ITT) set; de statistische significantie van het primaire eindpunt is bereikt, en numeriek hoger dan het CHR-percentage van 43,1% op de 52e week van PROUD-PV. De CHR-percentages op week 12, 24 en 36 zijn respectievelijk 44,90% (22/49), 61,22% (30/49) en 69,39% (34/49).

Het CHR-percentage neemt toe met de verlenging van de behandelingsduur van P1101. Wat de veiligheid betreft, traden er tijdens het onderzoek bij slechts 10 proefpersonen geneesmiddel-gerelateerde behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE) op, waarvan de meeste graad 1-2 waren. Samenvattend toont P1101 een goede veiligheid en verdraagbaarheid. Als de statistische resultaten van de klinische studie van fase III van het nieuwe geneesmiddel bekend worden gemaakt, is het marketingplan van het Bedrijf:n.v.t. De resultaten van één enkele klinische studie (inclusief de statistische P-waarden van t de primaire en secundaire eindpunten en of ze statistisch significant zijn) zijn niet voldoende om het succes of falen van de lancering van het nieuwe geneesmiddel volledig weer te geven.

Beleggers wordt aangeraden voorzichtig te zijn en een grondige evaluatie uit te voeren. Risico's en risicobeperkende maatregelen die het bedrijf moet nemen na goedkeuring door de bevoegde autoriteit:n.v.t. Strategische strategieën te nemen door het bedrijf Na goedkeuring door de bevoegde autoriteit: Het bedrijf heeft de vergunning voor het in de handel brengen ingediend. Het bedrijf heeft de vergunning voor het in de handel brengen ingediend en goedgekeurd door het bedrijf.