De Ushersyndroom Coalitie heeft gewerkt aan de opbouw van haar internationale "USH Trust" register in afwachting van de dag waarop onderzoekers een klinische trial in de laatste fase zouden starten voor de Ushersyndroom gemeenschap. Die tijd is gekomen. De Coalitie is verheugd om samen te werken met ProQR om wereldwijd meer dan 200 deelnemers te werven voor deze studie. De klinische studies Sirius en Celeste hebben als doel om te bepalen of de onderzoeks- RNA therapie QR-421a effectief is in het stoppen van gezichtsverlies en veilig is voor mensen met retinitis pigmentosa en Ushersyndroom als gevolg van mutaties in exon 13 van het USH2A gen. Deze fase 2/3 klinische studies zijn gepland na positieve bevindingen in een fase 1/2 klinische studie met de naam Stellar. Meer informatie over Stellar is hier te vinden: www.proqr.com/community-stories-and-news/positive-results-achieved-in-our-ongoing-usher-syndrome-and-retinitis-pigmentosa-research. ProQR en de Usher. Het doel van de Usher Syndrome Coalition is om de wereldwijde Usher gemeenschap met elkaar te verbinden: met elkaar, met informatie en middelen, en met bedrijven & onderzoekers die werken aan behandelingen. De Coalitie is de enige organisatie in de wereld die zich inzet voor het vinden en ondersteunen van iedereen die leeft met Ushersyndroom, van alle leeftijden en alle vormen van USH. De Coalitie onderhoudt momenteel contact met de Usher-gemeenschap in 71 landen en in alle 50 staten van de VS via diensten zoals het USH Trust-register van het bedrijf, het USH-ambassadeursprogramma van het bedrijf, de besloten e-mailgroep USH Blue Book van het bedrijf, de jaarlijkse USH Connections-conferenties van het bedrijf, en nog veel meer. Het Ushersyndroom is de meest voorkomende genetische oorzaak van gecombineerde doofheid en blindheid. Door samen te werken, zullen ProQR en de Coalitie ernaar streven om de USH Trust te benutten.