PYC Therapeutics is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat een nieuwe generatie RNA-therapieën creëert om het leven van patiënten met genetische ziekten te veranderen. De onderneming gebruikt haar eigen drug delivery platform om de potentie van precisie geneesmiddelen binnen de snel groeiende en commercieel bewezen RNA therapeutische klasse te verbeteren. De geneesmiddelenontwikkelingsprogramma's van PYC zijn gericht op monogene ziekten - de indicaties met de grootste kans op succes in de klinische ontwikkeling.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft PYC's Investigational New Drug (IND) aanvraag goedgekeurd voor zijn kandidaat-geneesmiddel (bekend als VP-001 3) voor de behandeling van Retinitis Pigmentosa type 11 (RP11). Deze mijlpaal vertegenwoordigt de eerste potentiële behandelingsoptie die voor deze ziekte bij mensen wordt getest. PYC heeft nu ethische goedkeuring voor mensen aangevraagd alvorens te beginnen met het inschrijven van patiënten in de klinische studie en verwacht de eerste RP11-patiënt te doseren met VP-001 in 2Q23.

Menselijke studies zullen beginnen met een protocol met één oplopende dosis, waarbij naar schatting 10 tot 15 RP11-patiënten zullen worden behandeld, met als doel een veilige en goed verdragen dosis vast te stellen om volgend jaar over te gaan op proeven met meerdere doses. RP11 is een verblindende oogziekte die begint in de kindertijd en uiteindelijk leidt tot wettelijke blindheid op middelbare leeftijd. De ziekte treft ~1 op de 100.000 mensen en wordt veroorzaakt door onvoldoende expressie van het PRPF31-gen in het netvlies.

Er zijn momenteel geen behandelingsmogelijkheden beschikbaar voor patiënten met RP11 en er zijn er ook geen in klinische ontwikkeling. VP-001 is een precisietherapie die tot doel heeft de expressie van het PRPF31-gen te herstellen tot niveaus die nodig zijn voor de normale werking van het netvlies. VP-001 maakt gebruik van PYC's gepatenteerde afleveringstechnologie voor geneesmiddelen om de belangrijkste uitdaging voor RNA-geneesmiddelen te overwinnen door ervoor te zorgen dat voldoende geneesmiddelen hun doelwit bereiken in de cellen die door RP11 zijn aangetast.

PYC heeft het eerste kandidaat-geneesmiddel voor de behandeling van een blindmakende oogziekte genaamd Retinitis Pigmentosa type 11 (RP11) naar menselijke proeven gebracht De vooruitgang komt met de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) van PYC's Investigational New Drug (IND) aanvraag voor zijn RP11-geneesmiddelkandidaat PYC is van plan om in het tweede kwartaal van 2023 te beginnen met het doseren van RP11-patiënten met dit kandidaat-geneesmiddel Er zijn momenteel geen behandelingsopties beschikbaar voor patiënten met RP11, die een geschatte >$1 miljard per jaar bereikbare markt vertegenwoordigt.