PYC Therapeutics Ltd. kondigde aan dat het Good Laboratory Practice (GLP) toxicologische studies met één dosis heeft voltooid om de voortgang van zijn kandidaat-geneesmiddel (VP- 001) voor de behandeling van Retinitis Pigmentosa type 11 (RP11) naar de eerste studies bij mensen mogelijk te maken. PYC combineert twee complementaire platformtechnologieën - RNA-geneesmiddelontwerpcapaciteiten en een gepatenteerde geneesmiddelentoedieningstechnologie - om een nieuwe generatie RNA-therapeutica te creëren die het leven van patiënten met genetische ziekten kan veranderen. De resultaten van de GLP-toxicologische studies met één dosis toonden geen waargenomen nadelige effecten bij de beoordeelde doses.

De concurrentievoordelen van PYC's gepatenteerde RNA-therapeutische platform voor de behandeling van netvliesaandoeningen zijn nu duidelijk, zowel wat betreft de werkzaamheid als de veiligheid/verdraagbaarheid. Deze toxicologische studies werden voltooid onder GLP-omstandigheden, een norm die vereist is voor indiening bij regelgevende instanties, waaronder de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten (VS). PYC verwacht een Investigational New Drug (IND) aanvraag in te dienen ter ondersteuning van VP-001 in het vierde kwartaal van 2022 en, indien succesvol, over te gaan tot klinische proeven op mensen in het eerste kwartaal van 2023.

Er werden twee GLP-toxicologische studies met één dosis uitgevoerd, één bij konijnen en één bij niet-menselijke primaten (NHP's). In elk geval werden lage, gemiddelde en hoge doses VP-001 toegediend en geëvalueerd na een enkele dosis VP-001, naast een controlegroep. Alle doses waren bilateraal en de toediening van VP-001 gebeurde door injectie in het glasvocht van het oog, dezelfde toedieningsweg die naar verwachting zal worden gebruikt in klinische proeven bij de mens.

De dierproeven met een enkele dosis werden uitgevoerd gedurende 12 weken. De hier gerapporteerde informatie bevat gegevens tot aan de voltooiing van de studies op week 12 na enkele doses VP-001 in elk van de drie beoordeelde doses bij beide diersoorten. Veiligheidsresultaten van het GLP-toxicologische onderzoek bij konijnen, die tot 10 µg/oog VP-001 toegediend kregen, toonden aan dat er geen geneesmiddelgerelateerde sterfte, veranderingen in gezondheid en gedrag of visuele functie werden waargenomen gedurende de studieperiode van 12 weken.

Bij sommige dieren die op dag 3 10 µg/eye, de hoogste geëvalueerde dosis, kregen toegediend, werd een voorbijgaande ontsteking van het voorste segment waargenomen die op dag 8 snel was verdwenen. Veiligheidsresultaten van het GLP toxicologisch onderzoek bij NHP's, die tot 50 µg/eye VP-001 toegediend kregen, toonden aan dat er geen geneesmiddelgerelateerde sterfte, veranderingen in gezondheid en gedrag of visuele functie werden waargenomen gedurende de studieperiode van 12 weken. Voorbijgaande ontsteking van het voorste segment, op dagen 3 tot 15, die werd waargenomen bij dieren die 50 µg/eye, de hoogste dosis, kregen toegediend, was tegen week 4 verdwenen. Alle doses die werden getest in deze GLP-toxicologische studies met één dosis bij konijnen en NHP's werden goed verdragen en waren veilig gedurende de 12 weken durende studie. De hoogste geteste dosis VP-001 in elke diersoort werd beschouwd als het niveau zonder waargenomen nadelige effecten (NOAEL) voor het indienen van de IND-aanvraag.

Deze resultaten vormen het sluitstuk van het niet-klinische gegevenspakket van PYC dat nodig is voor de IND ter ondersteuning van VP-001. De voortgang van VP-001 naar een gecombineerde fase 1/2 klinische studie zal de eerste potentieel ziektemodificerende therapie voor RP11 zijn die naar klinische ontwikkeling gaat. PYC kijkt uit naar de voltooiing van zijn overgang naar een onderneming die zich bezighoudt met de ontwikkeling van geneesmiddelen in een klinische fase en met meerdere activa, en naar de uitbreiding van zijn capaciteiten voor het ontdekken en ontwikkelen van geneesmiddelen over meerdere programma's in zijn pijplijn om het leven van patiënten met grote onvervulde behoeften op het gebied van zeldzame genetische ziekten te veranderen.