REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat levens wil verbeteren door middel van het genezende potentieel van gentherapie. Het bedrijf heeft een pijplijn van gentherapieprogramma's ontwikkeld die gebruikmaken van het gepatenteerde adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapieplatform (NAV Technology Platform) om genetische ziekten aan te pakken. Het bedrijf richt zich op zijn interne ontwikkelingspijplijn in drie gebieden: netvlies-, neuromusculaire en neurodegeneratieve ziekten. De AAV-therapeutica voor onderzoek omvatten ABBV-RGX-314, RGX-202 en RGX-121. Het ontwikkelt ABBV-RGX-314 in samenwerking met AbbVie voor de behandeling van grote patiëntenpopulaties die getroffen worden door natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie, diabetische retinopathie (DR) en andere chronische netvliesaandoeningen die gekenmerkt worden door gezichtsverlies. Het ontwikkelt RGX-202 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (Duchenne). Het bedrijf ontwikkelt RGX-121 voor de behandeling van Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), een progressieve, neurodegeneratieve lysosomale opslagstoornis.