REGENXBIO Inc. kondigde de publicatie aan van de resultaten van de Fase I/IIa-studie waarin de veiligheid en verdraagbaarheid van een eenmalige dosis subretinaal ABBV-RGX-314 voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD) werden geëvalueerd. Gegevens over twee jaar werden gepubliceerd in TheLancet in een artikel met de titel "Gentherapie voor neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie door subretinale toediening van RGX-314: een fase 1/2a dosis-escalatiestudie". Deze positieve studieresultaten vormden de basis voor de lopende pivotale studies van ABBV-RGX-314, een potentiële eenmalige gentherapie voor de behandeling van natte AMD. De bevindingen in The Lancet toonden aan dat een eenmalige toediening van ABBV-RGX-314 over het algemeen goed werd verdragen.

Stabiele of verbeterde gezichtsscherpte en netvliesdikte werd waargenomen met weinig of geen aanvullende anti-VEGF-injecties bij de meeste patiënten na twee jaar. Patiënten die therapeutische doses ontvingen, vertoonden aanhoudende niveaus van ABBV-RGX-314 eiwit en stabiel of verbeterd gezichtsvermogen en netvliesanatomie met weinig tot geen aanvullende anti-VEGF injecties bij de meeste deelnemers na twee jaar. REGENXBIO heeft ook aanvullende positieve tussentijdse gegevens gerapporteerd van een follow-upstudie op lange termijn van ABBV-RGX-314, die ondersteunen dat de behandeling goed verdragen blijft worden en een duurzaam behandeleffect op lange termijn tot vier jaar laat zien.

ABBV-RGX-314 wordt momenteel geëvalueerd bij patiënten met natte AMD in twee cruciale onderzoeken genaamd ATMOSPHERE® en ASCENT? De registratie verloopt volgens plan en deze onderzoeken zullen naar verwachting de wereldwijde registraties ondersteunen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration en de European Medicines Agency eind 2025 tot en met de eerste helft van 2026.