REGENXBIO Inc. kondigt positieve tussentijdse gegevens aan van de Fase II AAVIATE®-studie met ABBV-RGX-314 voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD) met suprachoroïdale toediening. Natte AMD is een chronische, levenslange ziekte met beschikbare anti-VEGF-behandelingsopties die het risico op blindheid kunnen verminderen, maar frequente injecties vereisen. De onderzochte ABBV-RGX the314 met suprachoroïdale toediening is ontworpen als een eenmalige behandeling in de praktijk die het potentieel heeft om constante anti-VEGF-therapie te ondersteunen en het gezichtsvermogen van natte AMD-patiënten op de lange termijn te stabiliseren of te verbeteren.

De nieuwe gegevens, gepresenteerd op de Hawaiian Eye and Retina bijeenkomst in Maui, HI door John Pitcher, M.D., Eye Associates of New Mexico, omvatten 6-maanden resultaten van twee extra dosisniveau 3 cohorten (Cohorten 5 en 6). ABBV-RGX -314, dat wordt ontwikkeld in samenwerking met AbbVie, wordt ook onderzocht als een potentiële eenmalige gentherapie voor de behandeling van diabetische retinopathie en andere chronische netvliesaandoeningen. AAVIATE is een Fase II, multicenter, open-label, gerandomiseerde, actief-gecontroleerde, dosis-escalatiestudie die de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van suprachoroïdale toediening van ABBV-RGX-314 bij patiënten met natte AMD evalueert.

Het primaire eindpunt van de studie is de gemiddelde verandering in gezichtsvermogen bij patiënten die ABBV-RGX-314 toegediend krijgen, zoals gemeten aan de hand van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) op week 40 ten opzichte van de uitgangswaarde, in vergelijking met patiënten die maandelijkse injecties met ranibizumab krijgen. Andere eindpunten zijn onder andere de gemiddelde verandering in centrale retinale dikte (CRT) en het aantal intravitreale injecties met anti-vasculaire endotheliale groeifactor (anti-VEGF) dat werd ontvangen na toediening van ABBV-RGX-314. Vanaf 6 november 2023 werd ABBV-RGX-314 suprachoroïdale toediening goed verdragen bij 106 patiënten van drie dosisniveaus.

Er werden geen geneesmiddel-gerelateerde SAE's gemeld. Alle treatment emergent adverse events (TEAE's) tot 6 maanden in het studieoog waren mild of matig en omvatten conjunctivale bloeding, verhoogde intraoculaire druk, episcleritis en conjunctivale hyperemie. Milde intra-oculaire ontstekingen werden gemeld met een vergelijkbare incidentie in het eerste en tweede dosisniveau, en milde tot matige intra-oculaire ontstekingen werden gezien in cohort 4 en 5 bij het derde dosisniveau. Alle intraoculaire ontstekingen verdwenen met topische corticosteroïden.

Er waren nul gevallen van intra-oculaire ontsteking in dosisniveau 3, Cohort 6 (n=21), waarin patiënten een korte profylactische topische steroïdenkuur kregen na toediening van ABBV-RGX-314. Patiënten die behandeld werden met ABBV-RGX-314 bleven na zes maanden een stabiele BCVA en CRT vertonen. Daarnaast werd een significante vermindering van de anti-VEGF-behandelingslast waargenomen na toediening van ABBV-RGX-314. De grootste vermindering werd gezien in dosisniveau 3, waarbij een vermindering van 80% van het jaarlijkse injectiepercentage werd waargenomen met 50% van de patiënten die injectievrij bleven.