REGENXBIO Inc. kondigde topline resultaten aan van de Fase I/II/III CAMPSIITE®? studie van RGX-121 voor de behandeling van patiënten tot 5 jaar oud met de diagnose Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), ook bekend als het Hunter-syndroom, en toonde aan dat de cruciale fase van de studie het primaire eindpunt met statistische significantie heeft behaald. De resultaten werden gepresenteerd tijdens het 20ste jaarlijkse WORLDSymposium?

door Paul Harmatz, M.D., UCSF Benioff Children's Hospital en onderzoeker van het onderzoek. Vanaf 3 januari 2024 wordt RGX-121 nog steeds goed verdragen in 25 patiënten die gedoseerd werden in alle fasen van de CAMPSIITE studie. Na een RMAT-vergadering met de FDA eind 2023, zet REGENXBIO de plannen voort om CSF-niveaus van D2S6 te gebruiken als surrogaat eindpunt voor versnelde goedkeuring en voltooit het de resterende activiteiten om in de tweede helft van 2024 een BLA in te dienen.

Op basis van een verwachte prioriteitsherziening zou een mogelijke goedkeuring van de geplande BLA kunnen resulteren in de ontvangst van een Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher in 2025.