Rocket Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de Biologics License Application (BLA) heeft aanvaard en Priority Review heeft toegekend voor RP-L201 (marnetegragene autotemcel), een lentivirale vector (LV)-gebaseerde, op onderzoek gebaseerde gentherapie voor ernstige Leukocyte Adhesie Deficiëntie-I (LAD-I), een zeldzame genetische immuunziekte die patiënten predisponeert voor terugkerende en fatale infecties en die bijna uniform fataal is bij kinderen zonder een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie. De door de FDA vastgestelde PDUFA-datum is 31 maart 2024. Positieve top-line gegevens van de wereldwijde Fase 1/2 studie van RP-L201 toonden 100% algehele overleving aan na 12 maanden na de injectie (en gedurende de volledige duur van de follow-up) voor alle negen LAD-I patiënten met 12 tot 24 maanden beschikbare follow-up.
van beschikbare follow-up. De gegevens toonden ook grote dalingen in de incidentie van significante infecties in vergelijking met de pre-behandelingshistorie, in combinatie met bewijs van resolutie van LAD-I-gerelateerde huidlaesies en herstel van wondherstelcapaciteiten. Aan alle primaire en secundaire eindpunten werd voldaan en RP-L201 werd zeer goed verdragen door alle patiënten zonder behandelingsgerelateerde SAE's. RP-L201 is een experimentele gentherapie die autologe (van de patiënt afkomstige) hematopoëtische stamcellen bevat die genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector om een functionele kopie van het ITGB2-gen te leveren, dat codeert voor de bèta-2 integrinecomponent CD18, een belangrijk eiwit dat de aanhechting van leukocyten vergemakkelijkt en hun extravasatie uit bloedvaten mogelijk maakt om infecties te bestrijden. Rocket heeft FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric en Fast Track-aanduidingen in de VS, PRIME en Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) in de VS.
Medicinal Product (ATMP)-aanwijzingen in de EU en weesgeneesmiddelenaanwijzingen in beide regio's voor het programma. RP-L201 werd in licentie gegeven door het Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras en Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz. De lentivirale vector werd ontwikkeld in een samenwerking tussen UCL en CIEMAT.