Rocket Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Priority Review-periode voor de Biologics License Application (BLA) voor KRESLADI (marnetegragene autotemcel) voor de behandeling van ernstige Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) heeft verlengd. De FDA heeft de beoordelingsperiode met drie maanden verlengd, tot 30 juni 2024, om extra tijd te geven voor het beoordelen van verduidelijkende informatie over Chemistry, Manufacturing en Controls (CMC) die Rocket heeft ingediend in antwoord op informatieverzoeken van de FDA. De FDA heeft verder bevestigd dat een vergadering van het adviescomité niet nodig is.

KRESLADI is een experimentele gentherapie die autologe (van patiënten afkomstige) hematopoëtische stamcellen bevat die genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale (LV) vector om een functionele kopie van het ITGB2-gen te leveren, dat codeert voor de bèta-2 integrinecomponent CD18, een belangrijk eiwit dat de hechting van leukocyten vergemakkelijkt en hun extravasatie uit bloedvaten mogelijk maakt om infecties te bestrijden. Rocket is in het bezit van FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric en Fast Track-aanduidingen in de VS, PRIME en Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) aanduidingen in de EU, en weesgeneesmiddelaanduidingen in beide regio's voor het programma. KRESLADI werd in licentie gegeven door het Centro de Investigaciones Energeticas, Medioambientales y Tecnologicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica en Red de Enfermedades Raras en Instituto de Investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz.