Rocket Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) heeft geaccepteerd voor RP-L102, zijn lentivirale (LV) vectorgebaseerde gentherapie voor Fanconi Anemie (FA), complementatiegroep A, een zeldzame genetische aandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het FANCA-gen die het DNA-herstel beïnvloeden en die wordt gekenmerkt door beenmergfalen (BMF), aanleg voor kanker en aangeboren misvormingen. De aanvaarding van de MAA was gebaseerd op positieve, eerder bekendgemaakte gegevens van de wereldwijde RP-L102 Fase 1/2 klinische studie. RP-L102 toonde duurzame genetische correctie, uitgebreide fenotypische correctie en hematologische stabilisatie aan.

Hoewel allogene transplantaties de hematologische component van FA kunnen genezen, geven ze aanzienlijke bijwerkingen en verhogen ze aanzienlijk het risico op maligniteiten van vaste organen, die de meest voorkomende doodsoorzaak van FA zijn geworden. De Biologics License Application (BLA) voor FA blijft op schema voor indiening bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in de eerste helft van 2024. RP-L102 is een onderzochte gentherapie die autologe (van patiënten afkomstige) hematopoëtische stamcellen bevat die genetisch gemodificeerd zijn met lentivirale (LV) vectoren om een functionele kopie van het FANCA-gen te bevatten.

Rocket heeft de FDA-aanduidingen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric Disease en Fast Track in de VS, PRIME- en ATMP-aanduidingen (Advanced Therapy Medicinal Product) in de EU, en weesgeneesmiddelaanduiding in beide regio's voor het programma. De op adeno-geassocieerde virale (AAV) vectoren gebaseerde cardiovasculaire portefeuille omvat een programma in een vergevorderd stadium voor de ziekte van Danon, een verwoestende aandoening van hartfalen die leidt tot verdikking van het hart, een programma in een vroeg stadium in klinische onderzoeken voor PKP2-arrhythmogene cardiomyopathie (ACM), een levensbedreigende hartfalenaandoening die ventriculaire aritmieën en plotselinge hartdood veroorzaakt, en een preklinisch programma gericht op BAG3-geassocieerde gedilateerde cardiomyopathie (DCM), een hartfalenaandoening die vergrote hartkamers veroorzaakt. Deze toekomstgerichte uitspraken omvatten, maar zijn niet beperkt tot, uitspraken over de verwachtingen van Rocket met betrekking tot de veiligheid en effectiviteit van productkandidaten die Rocket ontwikkelt voor de behandeling van Fanconi Anemie (FA, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon Disease (DD) en andere ziekten, de verwachte timing en uitkomst van Rocket's interacties met regelgevende instanties en geplande indieningen, Rocket's plannen voor de voortgang van zijn DD-programma, inclusief de geplande centrale studie, en de veiligheid, effectiviteit en timing van gerelateerde preklinische en klinische studies, Ricks vermogen om belangrijke samenwerkingsverbanden en verkopersrelaties voor zijn kandidaat-producten aan te gaan, Ricks vermogen om verkoop- en marketingcapaciteiten te ontwikkelen of overeenkomsten aan te gaan met derden om zijn kandidaat-producten te verkopen en op de markt te brengen en Ricks vermogen om zijn pijplijn uit te breiden om zich te richten op aanvullende indicaties die compatibel zijn met zijn gentherapietechnologieën.

De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die worden aangegeven door deze toekomstgerichte verklaringen als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder, zonder beperking, de afhankelijkheid van Rocket van derden voor de ontwikkeling, productie, marketing, verkoop en distributie van productkandidaten, de uitkomst van rechtszaken, onverwachte uitgaven, de activiteiten van concurrenten van Rocket, waaronder beslissingen over de timing van concurrerende productlanceringen, prijsstelling en kortingen, het vermogen van Rocket om productkandidaten te ontwikkelen, te verwerven en verder te ontwikkelen tot, en een nieuwe productkandidaat in te schrijven.