Rubius Therapeutics, Inc. heeft tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Association for Cancer Research bijgewerkte klinische gegevens aangekondigd van de lopende monotherapie Fase 1 arm van de Fase 1/2 klinische studie van RTX-240 bij patiënten met gevorderde vaste tumoren. Bijgewerkte gegevens van de Fase 1 studie van RTX-240 bij patiënten met vergevorderde vaste tumoren: Negen dosiscohorten (n=34) zijn voltooid in de monotherapie-arm voor vaste tumoren van de proef op het moment dat de gegevens werden afgesloten op 4 maart 2022, met 34 patiënten evalueerbaar voor veiligheid (primaire uitkomstmaat) en 27 patiënten evalueerbaar voor werkzaamheid (secundaire uitkomstmaat). De inschrijving wordt voortgezet in het 5e10 Q3W dosiscohort.

Op de afsluitingsdatum werd ziektecontrole waargenomen bij 10 patiënten (1 partiële respons, 2 onbevestigde partiële responsen en 7 met stabiele ziekte), van wie er 9 ziekteprogressie hadden doorgemaakt op eerdere anti-PD-1/anti-PD-L1 therapie. Er waren drie beste responsen van gedeeltelijke respons (PR) bij patiënten met niet-kleincellige longkanker (NSCLC), anaalkanker en uveaal melanoom: Een onbevestigd PR (uPR) met 41% afname van alle doelwitlaesies en een opmerkelijke afname van een uitwendig uitstekende borstwandmassa bij een patiënt met niet-kleincellige longkanker (NSCLC) bij wie de ziekte was gevorderd op eerdere anti-PD-L1 therapie; Een bevestigde PR met 54% afname van de doelwitlaesies bij een patiënt met gemetastaseerde anaalkanker wiens ziekte gevorderd was op anti-PD-L1 therapie; en Een uPR met 100% afname van de doelwitlaesie in de lever en resolutie van meerdere niet-doelwitlaesies in de lever bij een patiënt met gemetastaseerd uveaal melanoom wiens ziekte gevorderd was op anti-PD-1 therapie. Stabiele ziekte werd waargenomen bij 5 patiënten, waaronder 3 met gemetastaseerd NSCLC en 2 met niercelcarcinoom (RCC) over de 3e10 cohorten, wat de beslissing van de Vennootschap ondersteunt om de Fase 1-arm van RTX-240 plus pembrolizumab uit te breiden naar NSCLC- en RCC-patiënten.

Eén patiënt elk met NSCLC en RCC bleef op de afsluitingsdatum op monotherapiebehandeling met SD van meer dan 6 maanden. Op de afsluitingsdatum is gebleken dat RTX-240 over het algemeen goed verdragen werd, zonder behandelingsgerelateerde of door onderzoekers geïdentificeerde immuungerelateerde adverse events (AE's) van graad 3/4 en zonder dosis-limiterende toxiciteiten. Op basis van het geheel van klinische, verdraagbaarheids- en farmacodynamische gegevens is een aanbevolen monotherapiedosis voor fase 2 van 5e10 cellen gekozen, die om de 3 weken worden toegediend.

Deze dosis zal verder onderzocht worden in het combinatie-uitbreidingscohort van NSCLC- en RCC-patiënten. Rubius kondigde ook definitieve klinische resultaten aan van de Fase 1 arm van monotherapie RTX-240 in relapsed/refractaire AML. Op de afsluitingsdatum van 4 maart 2022 waren zeventien patiënten ingeschreven verdeeld over 4 dosisniveaus.

Er werden geen DLT's waargenomen en er waren 3 behandelingsgerelateerde graad 3/4 bijwerkingen. Er waren geen door de onderzoeker gerapporteerde immuungerelateerde bijwerkingen. Vijf patiënten hadden een SD van meer dan 3 maanden, en 1 patiënt had een significante vermindering van het aantal blasten (53% tot 6%).

Komende verwachte mijlpalen: Om het volledige potentieel van RTX-240, de andere oncologieprogramma's van Rubius en het RED PLATFORM te evalueren, is Rubius van plan om in de komende 12 maanden verschillende kritieke mijlpalen uit te voeren en heeft het voldoende cash runway tot in de tweede helft van 2023: Eerste Fase 1 klinische resultaten rapporteren voor RTX-321 voor de behandeling van HPV 16-positieve kankers in de tweede helft van 2022; Eerste Fase 1 klinische resultaten rapporteren voor RTX-240 in combinatie met pembrolizumab in gevorderde vaste tumoren en gegevens van de bijkomende NSCLC- en RCC-patiënten in de tweede helft van 2022; Een klinische kandidaat selecteren voor het eerste auto-immuunprogramma in type 1-diabetes in de tweede helft van 2022; en Eerste Fase 1 klinische resultaten rapporteren voor RTX-224 voor de behandeling van gevorderde vaste tumoren in het eerste kwartaal van 2023.