Saniona AB (publ) meldt vooruitgang en plannen met betrekking tot de pijplijn en andere activiteiten: Saniona is bezig met de implementatie van een ontwikkelingsplan voor SAN711, dat een Fase 1 /Biomarker studie bij volwassenen, een toxische studie bij jongeren, en fysiologisch gebaseerde farmacokinetiek (PBMK) omvat, en fysiologisch gebaseerde farmacokinetische (PBMK) modellering in 2024, voorafgaand aan het uitvoeren van een klinische proof-of-concept studie voor aanvallen in afwezigheid bij pediatrische patiënten in het voorjaar van 2025 Saniona is begonnen met de preklinische ontwikkeling van SAN2355 en heeft vooruitgang geboekt op het gebied van CMC met de identificatie van een schaalbaar proces en een geschikte en stabiele geneesmiddelsubstantie voor klinisch en commercieel gebruik Saniona heeft aanvullende informatie verstrekt aan Medix ter ondersteuning van hun documentatie en CMC. aan Medix ter ondersteuning van hun documentatie en inspanningen voor het verkrijgen van wettelijke goedkeuring in Mexico dit jaar Saniona's doel is om dit jaar ten minste één nieuwe samenwerking aan te gaan en richt zich momenteel op drie programma's die aanzienlijke vooruitbetalingen kunnen opleveren Saniona is van plan om een Fase 1 multiple ascending dose (MAD)/Biomarker-studie uit te voeren bij volwassenen en bepaalde pre-klinische activiteiten om de weg te effenen voor de ontwikkeling van SAN2355.klinische activiteiten om de weg vrij te maken voor het starten van een klinische proof-of-concept studie bij kinderen met aanvallen in afwezigheid in het voorjaar van 2025. Naast het onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van het gebruik van hogere doses SAN711 in meervoudige dosisinstellingen, zal de Fase 1 MAD/Biomarker studie ook gegevens opleveren over voedselinteracties en relevante farmacodynamische effectgegevens van SAN711 op het EEG in gezonde vrijwilligers tijdens wakker zijn en slapen. Het biomarkereffect van SAN711 zou bewijs leveren van relevante centrale farmacologische activiteit die samen met de blootstellingreceptorbezetting die eerder door de PET-studie werd geleverd, zal helpen bij het bepalen van de doseringsstrategie voor toekomstige studies bij patiënten.

Saniona verwacht de Fase 1 MAD/Biomarker studie uit te voeren in samenwerking met Evotec in het Clinical Research Centre (CRC) van het universitair ziekenhuis in Verona, Italië. Het CRC werd in 2005 opgericht als spin-off van de GSK Verona Clinical Pharmacology and Experimental Medicine Unit. Door de samenwerking met Evotec/CRC zal Saniona profiteren van de tientallen jaren ervaring die zowel Evotec als het CRC hebben in het uitvoeren van klinische en preklinische studies voor neurologische en psychiatrische indicaties.

Om pediatrische studies mogelijk te maken, zal Saniona ook een preklinische studie uitvoeren naar de toxiciteit bij kinderen en PBPK-modellering om de Fase 1-gegevens bij volwassenen te vertalen naar overeenkomstige doses voor kinderen. Saniona heeft eerder in een Fase 1 klinische studie aangetoond dat SAN711 een gunstig veiligheidsprofiel heeft. SAN711 werd goed verdragen in de studie met één oplopende dosis (SAD) in doses tot 2,25 mg/kg.

De bijbehorende PET biomarker studie toonde aan dat SAN711 een zeer hoog niveau van doelbetrokkenheid bereikte met een receptorbezetting van meer dan 80% tijdens het SAD gedeelte. In de MAD-studie werd SAN711 goed verdragen bij een dosis van 0,8 mg/kg tweemaal daags, wat leidde tot plasmaspiegels die overeenkwamen met een 24-uurs receptorbezetting variërend van 50% tot 72%. Er waren oorspronkelijk aanvullende cohorten gepland waarin hogere doses werden onderzocht.

De Fase 1 studie werd echter beëindigd in het eerste kwartaal van 2022 wegens gebrek aan financiering na de dosering van 0,8 mg/kg tweemaal daags zonder de maximaal getolereerde dosis te bereiken. Zoals uiteengezet in eerdere presentaties, was Saniona van plan om een korte verlenging van de Fase 1 studie uit te voeren, gevolgd door een mechanistische en/of proof-of-concept studie bij volwassenen in het voorjaar van 2025. Aangezien de opbrengsten van de financiering in februari 2024 het eerder geschetste plan niet volledig ondersteunen, heeft Saniona bepaalde kostenbesparingen doorgevoerd en een alternatief plan ontwikkeld voor het verkrijgen van veiligheid en farmacokinetiek bij pediatrische patiënten in het voorjaar van 2025.

Gezien de hoge aanvalsfrequentie en de mogelijkheid om te vertrouwen op objectieve eindpunten, kan deze studie ook proof-of-concept leveren voor SAN711 bij het onder controle houden van afwezigheidsaanvallen.