Adviseurs van de Amerikaanse Food and Drug Administration hebben vrijdag met een krappe meerderheid aanbevolen dat het agentschap de eerste gentherapie van Sarepta Therapeutics Inc. voor Duchenne spierdystrofie (DMD) versneld goedkeurt.

Acht deskundige adviseurs stemden voor de therapie en zes tegen.

Als de mogelijke eenmalige therapie wordt goedgekeurd, kan dit de manier veranderen waarop patiënten met de spierverslindende ziekte worden behandeld, hoewel de FDA eerder deze week zei dat het bedrijf geen "ondubbelzinnig bewijs" heeft geleverd dat patiënten met DMD er baat bij zullen hebben.

Sarepta hoopt op basis van beperkte huidige gegevens goedkeuring te krijgen via de versnelde route van de FDA en voert momenteel een laat stadium onderzoek uit om de voordelen van de therapie voor patiënten te bevestigen. De eerste gegevens van dat onderzoek worden in december verwacht, en meer volledige resultaten zullen begin volgend jaar bekend worden gemaakt.

"Als het een versnelde goedkeuring zou krijgen, zou het bevestigende gegevens van een klinische studie moeten hebben om verdere goedkeuring te ondersteunen," zei een topfunctionaris van de FDA, Peter Marks.

De FDA zal naar verwachting op 29 mei een beslissing nemen. Het agentschap volgt gewoonlijk het advies van zijn adviseurs, maar is hiertoe niet verplicht. (Verslaggeving door Leroy Leo en Aditya Samal in Bengaluru; Bewerking door Manas Mishra en Bill Berkrot)