Sarepta Therapeutics, Inc. kondigde topline resultaten aan van Deel 2 van Studie SRP-9001-102 (Studie 102), een lopende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie ter evaluatie van de veiligheid, doeltreffendheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) bij 41 patiënten met Duchenne spierdystrofie, van wie 21 in het placebo cross-over cohort zaten. SRP-9001 is een experimentele gentransfertherapie bedoeld om het micro-dystrofine-coderende gen af te geven aan spierweefsel voor de doelgerichte productie van het micro-dystrofine-eiwit. SRP-9001-behandelde deelnemers uit de placebo cross-over groep (n=20, leeftijd 5-8 jaar op het moment van dosering van SRP-9001) scoorden statistisch significant 2,0 punten hoger op de gemiddelde North Star Ambulatory Assessment na 48 weken in vergelijking met propensity-score gewogen externe controles (p waarde=0,0009). De gemiddelde NSAA-scores van deze Deel 2 deelnemers verbeterden 1,3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde voor de met SRP-9001 behandelde groep en de NSAA-scores in de externe controlegroep (n=103) daalden 0,7 punten ten opzichte van de uitgangswaarde. Aanvullende resultaten zullen op een toekomstig medisch congres bekend worden gemaakt. Studie 102 loopt nog steeds en alle deelnemers worden nog steeds gecontroleerd op veiligheid naast de langere termijn evaluaties van functionele uitkomsten.