Savara Inc. heeft aangekondigd dat de inschrijving voor de cruciale Fase 3-studie IMPALA-2 is voltooid. In totaal werden 164 patiënten gerandomiseerd. De beoogde inclusie voor de studie was 160 patiënten.

Het bedrijf verwacht tegen het einde van het tweede kwartaal van 2024 de resultaten te kunnen rapporteren. IMPALA-2 is een wereldwijde, 48 weken durende, placebogecontroleerde klinische studie waarin molgramostim, een nieuw geïnhaleerd biologisch geneesmiddel, wordt geëvalueerd voor de behandeling van aPAP, een zeldzame longziekte zonder goedgekeurde farmacologische behandelingen. In december 2019 verleende de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough Therapy Designation voor molgramostim bij aPAP op basis van gegevens uit de dubbelblinde behandelingsperiode van de fase 2/3 klinische studie IMPALA.

De start van IMPALA-2 was gebaseerd op de resultaten van IMPALA die in september 2020 werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine. In 2022 verleende de Britse regelgevende instantie voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten (MHRA) het predicaat 'Promising Innovative Medicine' (PIM) en het predicaat 'Innovative Passport Designation' aan molgramostim voor de behandeling van aP AP. Over de IMPALA-2 studie IMPALA-2 is een wereldwijde, cruciale, Fase 3, 48 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van molgramostim 300 mcg, eenmaal daags toegediend via inhalatie, te vergelijken met een overeenkomende placebo bij patiënten met aPAP.

Het onderzoek wordt uitgevoerd op ongeveer 50 klinische onderzoekslocaties in 18 landen in Noord-Amerika, Europa, Japan, Zuid-Korea en Australië. De primaire werkzaamheidsvariabele is verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in% voorspelde diffuserende capaciteit voor koolmonoxide (DLCO), een maat voor gasuitwisseling. Drie secundaire werkzaamheidsvariabelen evalueren klinische metingen van direct voordeel voor de patiënt: St.

George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) Total Score, SGRQ Activity Component Score, en inspanningscapaciteit met behulp van een loopbandtest.