Scholar Rock Holding Corporation

Scholar Rock Holding Corporation is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en afleveren van medicijnen voor de behandeling van ernstige ziekten waarbij signalering door eiwitgroeifactoren een fundamentele rol speelt. Dankzij de biologie van de superfamilie van transformerende groeifactor bèta (TGFb) en de nieuwe moleculaire mechanismen van activatie van groeifactoren kon het bedrijf een gepatenteerd platform ontwikkelen voor de ontwikkeling van monoklonale antilichamen die lokaal en selectief gericht zijn tegen de voorloper. Haar kandidaat-product, apitegromab, is een selectief, volledig humaan, monoklonaal antilichaam met een werkingsmechanisme dat resulteert in remming van de activering van de groeifactor myostatine in skeletspieren. Apitegromab wordt ontwikkeld als de eerste spiergerichte therapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). Haar andere productkandidaat, SRK-181, een selectieve remmer van de activering van latent TGFb, wordt ontwikkeld voor de behandeling van kanker.