ETF's Scholar Rock Holding Corporation

Scholar Rock Holding Corporation is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het verbeteren van de levenskwaliteit van kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA) en andere zeldzame, ernstige en invaliderende neuromusculaire aandoeningen. Tot de productkandidaten in de pijplijn behoren apitegromab, een subcutane formulering van apitegromab, en SRK-439. Apitegromab is een volledig humaan, intraveneus toegediend monoklonaal antilichaam in onderzoek dat is ontworpen om de activering van myostatine te remmen door selectief te binden aan de pro- en latente vormen van myostatine in de skeletspieren. SRK-439 is een volledig humaan, subcutaan toegediend anti-pro/latent myostatine-antilichaam in onderzoek dat een hoge remmende werking heeft en tegelijkertijd selectief blijft voor myostatine. De pijplijn in een vroeg stadium omvat aanvullende programma's voor de behandeling van patiënten met zeldzame, ernstige en invaliderende neuromusculaire aandoeningen.