Shanghai Henlius Biotech, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de Orphan-Drug Designation heeft toegekend voor HANSIZHUANG voor de behandeling van kleincellige longkanker. Dit is de eerste dergelijke aanwijzing die aan HANSIZHUANG is toegekend. De door de FDA toegekende ODD is gunstig voor de voortdurende ontwikkeling van HANSIZHUANG en het genot van bepaalde beleidsondersteuning wat registratie en commercialisering in de Verenigde Staten betreft. Het bedrijf is van plan om zijn NDA in China en MAA in de EU in 2022 in te dienen, waardoor HANSIZHUANG potentieel 's werelds eerste PD-1 remmer voor de eerstelijnsbehandeling van SCLC wordt. Weesgeneesmiddelen zijn farmaceutische producten die ontwikkeld zijn voor de preventie, diagnose en behandeling van zeldzame ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de VS lijden op het moment dat ze worden aangewezen, en om bepaalde beleidsondersteuning te bieden, waaronder, maar niet beperkt tot: 1) belastingkredieten voor de kosten van klinische proeven; 2) vrijstelling van aanvraagkosten voor nieuwe geneesmiddelen; en 3) zeven jaar marktexclusiviteit zonder dat het octrooi daarop van invloed is. Volgens GLOBOCAN 2020 is longkanker (LC) de op één na meest voorkomende vorm van kanker in de wereld. In 2020 waren er wereldwijd 2,2 miljoen nieuwe gevallen van LC en 1,8 miljoen nieuwe sterfgevallen, en LC is de belangrijkste oorzaak van sterfgevallen door kanker. SCLC maakt 15%–20% van alle gevallen uit en is de meest agressieve soort LC. Het wordt ingedeeld in twee stadia
: beperkt stadium en uitgebreid stadium, waarbij beide een hoge kwaadaardigheid, sterke invasiviteit, vroege metastasering, snelle ziekteprogressie, en een slechte prognose vertonen. Gebleken is dat de komst van immuuncheckpointremmers hoop brengt voor patiënten met ES-SCLC, maar wel beladen met uitdagingen. In de afgelopen jaren zijn een aantal PD-1 mAbs in dit gebied mislukt. Anderzijds zijn de standaardbehandelingsschema's voor LS-SCLC chirurgie, chemotherapie en gelijktijdige radiotherapie. Traditionele chemotherapeutische geneesmiddelen vertoonden geen significante vooruitgang bij patiënten met LS-SCLC, en de meeste patiënten hebben de neiging om geneesmiddelenresistentie te ontwikkelen of snel terug te vallen. Op grond van de onvervulde klinische behoeften bevordert Henlius een reeks immunotherapie-studies op het gebied van SCLC, met het doel de patiënten doeltreffender behandelingsmethoden te bieden. Henlius heeft meerdere studies ondernomen om therapie-opties voor zowel LS-SCLC als ES-SCLC te onderzoeken, waaronder de wereldwijde multicenter fase 3-studie van HANSIZHUANG voor de eerstelijnsbehandeling van ES-SCLC en de goedkeuring van de investigational new drug application van internationale multicenter fase 3-studies van HANSIZHUANG door de National Medical Products Administration. In detail is ASTRUM-005 een gerandomiseerde, dubbelblinde, internationale, multicenter, fase 3 klinische studie die tot doel heeft de werkzaamheid en veiligheid van HANSIZHUANG te vergelijken met die van placebo wanneer
gecombineerd wordt met chemotherapie bij eerder onbehandelde patiënten met SCLC.