Sirnaomics Ltd. kondigde de tussentijdse resultaten aan voor de succesvolle voltooiing van het tweede cohort van zijn Fase I klinische studie van het op GalNAc gebaseerde RNAi-therapeuticum STP122G, gericht tegen Factor XI als een nieuwe vorm van antistollingsmiddel. Cohort 2 bestaat uit acht gezonde deelnemers die een dosering van 50 mg via subcutane toediening hebben voltooid en gedurende een periode van 140 dagen zijn gevolgd. Veiligheidsgegevens toonden aan dat er geen dosisbeperkende toxiciteiten of ernstige bijwerkingen waren, met een dosisafhankelijke target silencing activiteit, dus de studie zal doorgaan naar het volgende doseringscohort.

Sirnaomics is van plan om in totaal vijf cohorten met toenemende dosering in te schrijven. De Fase I, multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, sequentiële cohortstudie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van een enkele oplopende dosis STP122G bij subcutane toediening aan gezonde deelnemers. De veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden vergeleken tussen vijf verschillende doses STP122G (25 mg, 50 mg, 100 mg, 200 mg, 400 mg) om er één te selecteren voor toekomstige studies.

De target silencing activiteit en het therapeutische voordeel zullen ook gemeten en vergeleken worden voor dosis-afhankelijke evaluatie. De studie zal in totaal 40 deelnemers werven. STP122G is een Factor XI-remmer van de derde generatie in gevallen waarin eerdere behandelingen bloedingen bij patiënten met antistollingsstoornissen niet volledig hebben voorkomen.

Factor XI is een enzym dat voornamelijk geproduceerd wordt door hepatocyten in de lever en het speelt een belangrijke rol in de bloedstollingscascade van het lichaam. Door Factor XI te remmen, heeft STP122G mogelijk een beter veiligheidsprofiel dan de huidige anticoagulantia. Er zijn momenteel drie soorten Factor XI-remmers op de markt of in klinisch onderzoek: behandelingen op basis van RNA, kleine moleculen en monoklonale antilichamen.

STP122G is een op RNA gebaseerde behandeling die wordt aangestuurd door Sirnaomics' GalAheadTM mxRNA-afgiftesysteem en richt zich op de hepatocyt om de productie van Factor XI te remmen, wat werkzaamheid op lange termijn en minder risico op bloedingen zou kunnen bieden.