Spruce Biosciences, Inc. gaf een update over haar klinische programma's, komende mijlpalen en strategische prioriteiten voor het bevorderen van tildacerfont voor de behandeling van klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) bij volwassenen en kinderen. Verwachte mijlpalen: Voltooiing van de inclusie in de klinische studie CAHmelia-204 bij volwassen klassieke CAH-patiënten op suprafysiologische doses glucocorticoïden met normale of bijna normale waarden van androstenedion (A4) in januari 2024. Toplijnresultaten van de klinische studie CAHmelia-203 bij volwassen klassieke CAH-patiënten met sterk verhoogde A4-niveaus in maart 2024.

Toplijnresultaten van alle cohorten in de CAHptain-205 klinische studie bij pediatrische klassieke CAH-patiënten in maart 2024. Toplijnresultaten van de CAHmelia-204 klinische studie bij volwassen klassieke CAH-patiënten op suprafysiologische doses glucocorticoïden met normale of bijna normale A4-niveaus in het derde kwartaal van 2024. Tildacerfont Programma-updates: CAHmelia-programma in een laat stadium bij volwassen klassieke CAH - CAHmelia-203-onderzoek bij volwassen klassieke CAH rondt inschrijving af: CAHmelia-203 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosis-omvattende fase 2b klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van tildacerfont evalueert bij volwassenen met klassieke CAH en sterk verhoogde niveaus van A4 bij baseline terwijl ze een stabiele glucocorticoïdendosering hebben.

Het primaire eindpunt van de klinische studie is de procentuele verandering in A4 ten opzichte van de uitgangswaarde op week 12. De eerste resultaten van de studie worden verwacht in maart 2024. Inschrijving voor CAHmelia-204 studie bij volwassen klassieke CAH wordt afgerond in januari 2024: CAHmelia-204 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van tildacerfont in het verminderen van suprafysiologisch glucocorticoïdgebruik bij volwassenen met klassieke CAH bij patiënten met suprafysiologische doses glucocorticoïden met normale of bijna normale niveaus van A4 bij baseline.

Gebaseerd op een statistische analyse van samengevoegde geblindeerde gegevens, is het primaire eindpunt van deze klinische studie nu de absolute verandering in glucocorticoïdendosis ten opzichte van de uitgangswaarde op week 24. De eerste resultaten van de studie worden verwacht in het derde kwartaal van 2024. Pediatrisch klassiek CAH-programma: CAHptain-205 Studie in Pediatric Classic CAH voltooit inschrijving: De inschrijving voor CAHptain-205 is voltooid met 30 patiënten, waarmee de beoogde inschrijving van 20 patiënten is overtroffen.

CAHptain-205 is een Fase 2 open-label klinische studie, die gebruik maakt van een sequentieel drie cohorten ontwerp, om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van tildacerfont te evalueren bij kinderen van twee tot 17 jaar oud. Het primaire eindpunt van deze klinische studie is veiligheid. Bijkomende secundaire eindpunten zijn het percentage proefpersonen dat een vermindering van A4 of dagelijkse glucocorticoïdendosering bereikt op week 12 en het percentage proefpersonen met een verhoogd A4-gehalte op de basislijn dat een vermindering van A4-gehalte bereikt op week 4. De eerste resultaten van de studie worden verwacht in maart 2024.