Sobi kondigde aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van efanesoctocog alfa, een nieuwe klasse van hooggeactiveerd FVIII ontwikkeld voor de behandeling van mensen met hemofilie A van alle leeftijdsgroepen, heeft aanvaard en gevalideerd. De aanvraag is gebaseerd op gegevens van de cruciale XTEND-1 fase 3-studie bij volwassenen en adolescenten en de XTEND-Kids pediatrische studie bij patiënten. Efanesoctocog alfa werd eerder dit jaar door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd als ALTUVIIIO. Hemofilie A is een zeldzame, genetische aandoening waarbij het vermogen van iemands bloed om te stollen wordt aangetast door een gebrek aan factor VIII.

Hemofilie A komt jaarlijks voor bij ongeveer één op de 5.000 geboren mannen, en minder vaak bij vrouwen. Mensen met hemofilie kunnen bloedingen krijgen, waaronder levensbedreigende bloedingen, acute en chronische pijn, onomkeerbare gewrichtsschade met invaliditeit en negatieve gevolgen voor de levenskwaliteit. Ondanks de vooruitgang die de afgelopen jaren in de behandeling is geboekt, bestaat er nog steeds een grote onbeantwoorde medische behoefte en moet de zorgstandaard verder worden verbeterd.