Het Zweedse Orphan Biovitrum AB (Sobi®?) heeft aangekondigd dat de Annals of Rheumatic Diseases de resultaten heeft gepubliceerd van een open-label, enkel-arm, multicenter fase 2-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van emapalumab, een anti-interferon-gamma monoklonaal antilichaam, wordt geëvalueerd, onderzocht bij patiënten met systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA) of Adult-onset Still's Disease (AOSD) die secundaire hemofagocytische lymfohistiocytose (sHLH)/Macrophage Activation Syndrome (MAS) ontwikkelden na een inadequate respons op hooggedoseerde glucocorticosteroïden. In de gepubliceerde studie kregen 14 patiënten met sJIA of AOSD en sHLH/MAS die niet reageerden op hooggedoseerde glucocorticosteroïden emapalumab. MAS-remissie werd gezien bij 13 van de 14 patiënten tegen week 8, met een mediane tijd van 25 dagen, gebaseerd op klinische en laboratoriumcriteria.

Alle 14 patiënten voltooiden het onderzoek, gingen naar de langetermijnfollow-up en waren aan het einde van de follow-up nog in leven. Op basis van de resultaten van deze studie besloot Sobi de evaluatie van emapalumab in deze patiëntenpopulatie voort te zetten en startte het EMERALD fase 3 onderzoek, dat nog steeds loopt. sHLH/MAS is een zeldzame, levensbedreigende aandoening die wordt gekenmerkt door ongecontroleerde hyperinflammatie die zich kan ontwikkelen op een achtergrond van reumatologische ziekten zoals sJIA.

Het wordt geclassificeerd als een secundaire vorm van HLH en wordt veroorzaakt door overmatige activatie en expansie van T-cellen en macrofagen. Er is veel wetenschappelijk bewijs verzameld dat interferon gamma (IFN?) een belangrijke aanjager is van hyperinflammatie bij ziekten zoals sHLH/MAS. Emapalumab wordt in de Verenigde Staten op de markt gebracht als Gamifant®?

en is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische (pasgeborenen en ouder) patiënten met primaire hemofagocytaire lymfOHistiocytose (HLH) met refractaire, terugkerende of progressieve ziekte of intolerantie voor conventionele HLH-therapie. Gamifant is niet beoordeeld of goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor sHLH/MAS.