Synlogic, Inc. Verleent Fast Track-aanwijzing van FDA voor Labafenogene Marselecobac (SYNB1934) voor behandeling van fenylketonurie

Synlogic, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Fast Track-aanwijzing heeft toegekend aan labafenogene marselecobac (voorheen bekend als SYNB1934) voor de behandeling van fenylketonurie (PKU). Labafenogene marseleCobac heeft ook een Rare Disease Designation (RPDD) en Orphan Drug Designation (ODD) gekregen van de FDA en een aanwijzing als weesgeneesmiddel van het European Medicines Agency (EMA). Het Fast Track-proces van de FDA is ontworpen om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen en om te voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte.

Om hiervoor in aanmerking te komen, moeten beschikbare klinische en niet-klinische gegevens een significant therapeutisch potentieel aantonen. De voordelen van de Fast Track-aanduiding omvatten mogelijkheden voor regelmatige bijeenkomsten met de FDA om het onderzoeksdesign, de ontwikkelingsplannen en de gegevens te bespreken die nodig zijn om de goedkeuring van het geneesmiddel te ondersteunen, evenals de mogelijkheid om een registratiedossier in te dienen voor goedkeuring op voortschrijdende basis, en in aanmerking te komen voor prioritaire beoordeling, als aan de relevante criteria wordt voldaan. Labafenogene marselcobac (voorheen bekend als SYNB1934) is een oraal toegediende, niet-systemisch geabsorbeerde, potentiële behandeling voor fenylalanine (Phe), een aminozuur dat voorkomt in alle eiwitbevattende voedingsmiddelen.

De resultaten tot nu toe wijzen op het potentieel van labafenogene marseLEcobac als het eerste goedgekeurde geneesmiddel voor PKU, zowel als monotherapie als als aanvullende medische behandeling, en na de succesvolle resultaten van Fase 2 is het product doorgestuurd naar Synpheny-3, een wereldwijde, cruciale Fase 3-studie. Labafenogene mar Selecobac heeft van de FDA de Orphan Drug Designation (odD), Fast Track-aanwijzing en Rare Pediatric Disease Designation (RPD D) ontvangen, naast de aanwijzing als weesgeneesmiddel van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).