TSCAN THERAPEUTICS, INC. TScan Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het RMAT-keurmerk (Regenerative Medicine Advanced Therapy) heeft toegekend aan TSC-100 en TSC-101, de twee belangrijkste TCR-T therapiekandidaten van het bedrijf voor de behandeling van heem maligniteiten (NCT05473910). RMAT is opgericht onder de 21st Century Cures Act en is een speciaal programma dat bedoeld is om de geneesmiddelenontwikkelings- en beoordelingsprocessen voor veelbelovende producten in de pijplijn, waaronder gen- en celtherapieën, te versnellen. Een regeneratieve geneesmiddelentherapie komt in aanmerking voor RMAT-markering als het bedoeld is om een ernstige of levensbedreigende ziekte of aandoening te behandelen, te wijzigen, om te keren of te genezen, en voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel of de therapie het potentieel heeft om onvervulde medische behoeften voor een dergelijke ziekte of aandoening aan te pakken.
Net als de aanwijzing als doorbraaktherapie biedt de RMAT-aanduiding de voordelen van intensieve begeleiding van de FDA bij de efficiënte ontwikkeling van geneesmiddelen, waaronder de mogelijkheid van vroegtijdige interacties met de FDA om surrogaat- of tussentijdse eindpunten te bespreken, mogelijke manieren om versnelde goedkeuring te ondersteunen en te voldoen aan de vereisten na goedkeuring, mogelijke prioritaire beoordeling van een aanvraag voor een Investigational New Drug (IND) en andere mogelijkheden om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen. Op 13 mei 2024 gaf het bedrijf een update over zijn Fase 1 programma voor heemmaligniteiten. De update omvatte aanvullende follow-up van alle acht patiënten uit de behandelingsarm en gegevens van twee extra patiënten uit de controlearm.
Met een mediane follow-up van >10 maanden blijven alle acht patiënten die behandeld zijn met TSC-100 of TSC-101 recidiefvrij zonder aantoonbare ziekte. Er werden geen dosisbeperkende toxiciteiten waargenomen. Daarentegen hervielen twee van de acht patiënten uit de controlegroep ongeveer zes maanden na de transplantatie en één van deze patiënten overleed ongeveer drie maanden later.
Bij een derde patiënt uit de controlegroep was klinische interventie nodig vanwege bezorgdheid over een dreigende terugval, en een vierde patiënt uit de controlegroep overleed na de transplantatie.
