Tyra Biosciences, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een Orphan Drug Designation (ODD) heeft toegekend aan haar belangrijkste precisiegeneesmiddelenprogramma, TYRA-300, voor de behandeling van achondroplasie. Het Office of Orphan Products Development van de FDA kent de status van weesgeneesmiddel toe aan geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten en aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de VS lijden. De aanwijzing als weesgeneesmiddel biedt bepaalde voordelen, waaronder belastingvoordelen voor gekwalificeerde klinische studies en vrijstelling van bepaalde gebruikersvergoedingen om de klinische ontwikkeling te ondersteunen en het potentieel voor marktexclusiviteit tot zeven jaar in de VS na goedkeuring door de regelgevende instantie. TYRA-300 wordt geëvalueerd in een open fase 1/2 klinische studie met meerdere centra, SURF301 (Study in Untreated and Resistant FGFR3+ Advanced Solid Tumors).

In skeletdysplasieën heeft TYRA-300 positieve preklinische resultaten laten zien en het bedrijf verwacht in 2024 een IND in te dienen voor de start van een Fase 2 klinische studie in pediatrische achondroplasie.