Tyra Biosciences kondigt weesgeneesmiddelaanwijzing van de FDA aan voor Tyra-300 voor de behandeling van achondroplasie
01 augustus 2023 om 14:03 uur
Delen
Tyra Biosciences, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een Orphan Drug Designation (ODD) heeft toegekend aan haar belangrijkste precisiegeneesmiddelenprogramma, TYRA-300, voor de behandeling van achondroplasie. Het Office of Orphan Products Development van de FDA kent de status van weesgeneesmiddel toe aan geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten en aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de VS lijden. De aanwijzing als weesgeneesmiddel biedt bepaalde voordelen, waaronder belastingvoordelen voor gekwalificeerde klinische studies en vrijstelling van bepaalde gebruikersvergoedingen om de klinische ontwikkeling te ondersteunen en het potentieel voor marktexclusiviteit tot zeven jaar in de VS na goedkeuring door de regelgevende instantie. TYRA-300 wordt geëvalueerd in een open fase 1/2 klinische studie met meerdere centra, SURF301 (Study in Untreated and Resistant FGFR3+ Advanced Solid Tumors).
In skeletdysplasieën heeft TYRA-300 positieve preklinische resultaten laten zien en het bedrijf verwacht in 2024 een IND in te dienen voor de start van een Fase 2 klinische studie in pediatrische achondroplasie.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Tyra Biosciences, Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Het richt zich op de ontwikkeling van precisiegeneesmiddelen die gericht zijn op grote kansen in de biologie van de Fibroblast Growth Factor Receptor (FGFR). Het eigen platform voor precisiegeneesmiddelen, SNAP, maakt een snel en nauwkeurig ontwerp van geneesmiddelen mogelijk door middel van iteratieve moleculaire SNAPshots die helpen bij het voorspellen van genetische wijzigingen die verworven resistentie tegen bestaande therapieën kunnen veroorzaken. Het bedrijf richt zich in eerste instantie op het toepassen van zijn versnelde engine voor het ontdekken van kleine moleculen om therapieën te ontwikkelen voor gerichte oncologie en genetisch bepaalde aandoeningen. De belangrijkste productkandidaat, TYRA-300, is een orale, FGFR3-selectieve inhibitor die wordt geëvalueerd in een internationale, multicenter, open-label fase 1 klinische studie, SURF301. De tweede oncologische productkandidaat, TYRA-200, is een experimentele, orale FGFR1/2/3-remmer met werkzaamheid tegen activerende FGFR2-genveranderingen en klinisch belangrijke moleculaire rem- en gatekeeper-resistentiemutaties.