Ultragenyx Pharmaceutical Inc. kondigt aan dat de eerste patiënten zijn gedoseerd in beide klinische onderzoeken in een laat stadium waarin setrusumab wordt geëvalueerd bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met OI-subtypes I, III en IV. Het Fase 3-gedeelte van de cruciale Fase 2/3 Orbit-studie evalueert het effect van setrusumab vergeleken met placebo op het jaarlijkse aantal klinische fracturen bij patiënten in de leeftijd van 5 tot < 26 jaar. De onlangs gestarte Fase 3 Cosmic-studie is een actief gecontroleerd onderzoek waarbij setrusumab wordt vergeleken met intraveneuze bisfosfonaattherapie (IV-BP) op het totale fractuurpercentage op jaarbasis bij patiënten in de leeftijd van 2 tot < 5 jaar.

Ultragenyx leidt de klinische ontwikkeling van setrusumab als onderdeel van een samenwerkings- en licentieovereenkomst met Mereo BioPharma Group plc, een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase dat zich richt op zeldzame ziekten. De bedrijven kondigden onlangs positieve gegevens aan van het dosis-selectie Fase 2 gedeelte van de Orbit studie, waaruit blijkt dat setrusumab snel botaanmaak induceert bij patiënten met OI. De wereldwijde, naadloze Fase 2/3 Orbit-studie evalueert het effect van setrusumab in vergelijking met placebo op het aantal klinische fracturen bij patiënten in de leeftijd van 5 tot < 26 jaar.

In het Fase 2-gedeelte werden 24 patiënten 1:1 gerandomiseerd om setrusumab in één van twee doseringen te ontvangen om de optimale doseringsstrategie voor Fase 3 te bepalen. Het cruciale Fase 3-gedeelte van het onderzoek zal ongeveer 195 patiënten op meer dan 40 locaties in 12 landen omvatten, die 2:1 gerandomiseerd worden om setrusumab of placebo te ontvangen, met als primair werkzaamheidseindpunt het jaarlijks klinisch fractuurpercentage. Alle patiënten gaan over naar een verlengingsperiode en krijgen open-label setrusumab nadat de Fase 3 primaire analyse is voltooid. De wereldwijde Fase 3 Cosmic studie is een open-label, gerandomiseerd, actief gecontroleerd onderzoek bij patiënten in de leeftijd van 2 tot < 5 jaar waarbij setrusumab wordt geëvalueerd in vergelijking met intraveneuze bisfosfonaten (IV-BP) voor de vermindering van het totale fractuurpercentage, inclusief morfometrische wervelfracturen.

Aan de Cosmic studie zullen ongeveer 65 patiënten deelnemen op meer dan 20 locaties in 8 landen.