Verastem Oncology schetste de belangrijkste strategische prioriteiten voor 2024 en de komende katalysatoren om de voortgang van zijn klinische programma's in RAS-kankerpatiënten te ondersteunen. Presenteerde tussentijdse resultaten van de Fase 1/2 RAMP 201-studie met avutometinib en defactinib in LGSOC, waaronder een objectieve respons (ORR) van 45% (13/29) en ziektecontrole in 86% (25/29) van de evalueerbare patiënten. De veiligheid en verdraagbaarheid bleven gunstig en consistent met eerder gerapporteerde gegevens.

Afronding van het ontwerp met de FDA en start van een bevestigende Fase 3 RAMP 301 studie om de werkzaamheid en veiligheid van avutometinib en defactinib versus standaard chemotherapie of hormonale therapie voor de behandeling van terugkerende LGSOC te evalueren. Initiatieven gelanceerd voor patiënten en professionals in de gezondheidszorg, waaronder Let's Talk About LGSOC, bedoeld om artsen te ondersteunen bij de diagnose en behandeling van LGSOC en om informatie, middelen en ondersteuning te bieden aan patiënten. Betrokken bij meer dan 25% van de terugkerende LGSOC-patiëntenpopulatie.

Eerste resultaten gepresenteerd van Fase 1/2 RAMP 203 studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van avutometinib en sotorasib worden geëvalueerd bij patiënten met KRAS G12C-mutante niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die al dan niet eerder zijn behandeld met een KRAS G12C-remmer. De bevestigde ORR was 25% (3/12) bij patiënten die werkzaam waren en er werden responsen waargenomen bij zowel KRAS G12C-remmerresistente (14,3%; 1/7) als naïeve (40%; 2/5) patiënten. Avutometinib 4,0 mg oraal tweewekelijks (BIW) 21/28 dagen en sotorasib 960 mg oraal eenmaal daags (QD) 28/28 dagen werd geselecteerd als de aanbevolen Fase 2-dosis op basis van de beoordeling van dosisbeperkende toxiciteit.

Fast Track-aanwijzing ontvangen van de FDA voor avutometinib, in combinatie met Amgen's G12C-remmer LUMAKRAS? (sotorasib), voor de behandeling van patiënten met KRAS G12C-mutante metastatische NSCLC die ten minste één eerdere systemische behandeling hebben gekregen en niet eerder zijn behandeld met een KRAS G12C-remmer. Aangaan van een onderzoeks- en ontwikkelingssamenwerking met GenFleet Therapeutics (?GenFleet?) om drie oncologische ontdekkingsprogramma's gericht op RAS pathway-gedreven kankers te bevorderen.

Voltooide investigational new drug (IND)-toxicologische GLP-studies voor orale KRAS G12D-remmer GFH375/VS-7375, geselecteerd als hoofdprogramma.