Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9-gen-edited celtherapie, voor de behandeling van transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT) bij patiënten van 12 jaar en ouder. De toediening van CASGEVY vereist ervaring in stamceltransplantatie; daarom werkt Vertex samen met ervaren ziekenhuizen om een netwerk van onafhankelijk geëxploiteerde, geautoriseerde behandelcentra (ATC's) in de VS op te zetten om CASGEVY aan patiënten aan te bieden.

Alle negen geactiveerde ATC's in de VS kunnen CASGEVY aanbieden aan in aanmerking komende patiënten met TDT en sikkelcelziekte (SCD). In de komende weken zullen nog meer ATC's geactiveerd worden en een volledige lijst van ATC's is te vinden op CASGEVY.com.