Voyager Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de eerste deelnemers zijn gedoseerd in een Fase 1a-studie met één oplopende dosis (SAD) van VY-TAU01, een antilichaam tegen tau dat is ontwikkeld om de verspreiding van pathologisch tau bij de ziekte van Alzheimer tegen te gaan. Het doel van de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde SAD-studie is het evalueren van de veiligheid en farmacokinetiek van VY-TAU01 bij gezonde volwassen vrijwilligers. De studie wordt uitgevoerd op één locatie in de Verenigde Staten en zal naar verwachting ongeveer 48 patiënten in meerdere cohorten omvatten.

Voyager verwacht dat de gegevens van de SAD-studie het ontwerp van een Fase 1b multiple ascending dose (MAD) studie in patiënten met de vroege ziekte van Alzheimer, die Voyager verwacht te starten in 2025, zullen ondersteunen. De MAD-studie heeft het potentieel om in de tweede helft van 2026 de eerste tau PET-beeldvormingsgegevens te genereren, die kunnen aangeven of VY-TAU01 de verspreiding van pathologisch tau in de hersenen kan vertragen. VY-TAU01 is een intraveneus toegediend, recombinant, gehumaniseerd IgG4 monoklonaal antilichaam dat is ontwikkeld om de verspreiding van pathologisch tau te remmen, dat nauw samenhangt met ziekteprogressie en cognitieve achteruitgang bij de ziekte van Alzheimer.

In tegenstelling tot eerdere N-terminaal gerichte antilichamen tegen tau die geen werkzaamheid vertoonden in klinische studies, richt VY-TAU01 zich op een afzonderlijke C-terminale epitoop van tau en is in een preklinisch model een robuuste in vivo remming van de verspreiding van pathologisch tau aangetoond. Aanvullende preklinische studies hebben aangetoond dat VY-TAU01 goed werd verdragen en een gunstig farmacokinetisch profiel vertoonde na intraveneuze toediening.