Wave Life Sciences Ltd.

Wave Life Sciences Ltd. is een biotechnologiebedrijf. De onderneming richt zich op het ontsluiten van het potentieel van RNA-geneesmiddelen (oligonucleotiden), of geneesmiddelen die zich richten op ribonucleïnezuur (RNA), om de menselijke gezondheid te transformeren. PRISMTM, het platform voor RNA-geneesmiddelen, combineert meerdere modaliteiten, chemische innovatie en diepgaande inzichten in menselijke genetica om wetenschappelijke doorbraken te leveren voor de behandeling van zowel zeldzame als veelvoorkomende aandoeningen. De toolkit van RNA-gerichte modaliteiten omvat RNA-bewerking, splicing, antisense silencing en RNA-interferentie (RNAi), wat de onderneming mogelijkheden biedt voor het ontwerpen en duurzaam leveren van kandidaten die optimaal inspelen op de biologie van ziekten. De gediversifieerde pijplijn omvat klinische programma's voor Duchenne spierdystrofie, Alpha-1 antitrypsine deficiëntie en de ziekte van Huntington, evenals een preklinisch programma voor obesitas. Deze programma's omvatten WVE-N531, WVE-006 en WVE-003. Het bedrijf bouwt ook aan een pijplijn van nieuwe A-to-I RNA-bewerkingsoligonucleotiden (AIMers).