X4 Pharmaceuticals kondigt nieuwe positieve fase 1b-gegevens aan die het brede potentieel van Mavorixafors bij chronische neutropenie (CN) ondersteunen
27 september 2022 om 13:50 uur
Delen
X4 Pharmaceuticals, Inc. heeft nieuwe positieve gegevens aangekondigd van zijn Fase 1b klinische studie die het vermogen van zijn belangrijkste klinische kandidaat, mavorixafor, evalueert om het absolute aantal neutrofielen (ANC) te verhogen bij mensen met idiopathische, cyclische of congenitale chronische neutropenie (CN) als monotherapie of gelijktijdig met injecteerbare granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF). De belangrijkste hoogtepunten van de Fase 1b-studie zijn als volgt: 100% van de studiedeelnemers (n=25) reageerde op behandeling met een enkele dosis van 400 mg mavorixafor, alleen of gelijktijdig gedoseerd met G-CSF: Deelnemers bereikten een gemiddelde ANC-stijging bij piek van >3.000 cellen/microliter; Consistente reacties werden gezien bij alle onderzochte CN-aandoeningen idiopathische, cyclische en congenitale neutropenie. Alle neutropenische deelnemers (n=14) bereikten genormaliseerde ANC-niveaus (>1.500 cellen/microliter): Bij beoordeling als monotherapie bij deelnemers met ernstige chronische neutropenie die niet werden behandeld met G-CSF (n=6), leidde een enkele dosis mavorixafor bij alle deelnemers binnen 2 uur tot genormaliseerde ANC-spiegels, met een gemiddelde ANC-stijging bij piek van 2.500 cellen/microliter; Bij evaluatie bij deelnemers met matige of ernstige neutropeniadespijt die met G-CSF werden behandeld (n=8), bereikte 100% genormaliseerde ANC-spiegels, wat wijst op het potentieel van mavorixafor om zowel het aantal neutrofielen bij patiënten met een gedeeltelijke respons op G-CSF te normaliseren als mogelijk de G-CSF-dosering te verminderen of te elimineren.
Bij evaluatie bij deelnemers met CN met genormaliseerde ANC-tellingen op chronische G-CSF (n=11), ondervonden alle deelnemers een consistente en aanhoudende stijging van het ANC, wat het potentieel van mavorixafor suggereert om de behandeling met G-CSF bij deze patiënten te verminderen of mogelijk te elimineren. Mavorixafor werd in de studie goed verdragen; alle behandelingsgerelateerde bijwerkingen werden als laag beschouwd, in overeenstemming met eerdere klinische studies bij het WHIM-syndroom, en er werden geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
X4 Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten en ziekten met beperkte behandelingsmogelijkheden, met de nadruk op aandoeningen die het gevolg zijn van een verstoord immuunsysteem. De belangrijkste klinische kandidaat is mavorixafor, een selectieve antagonist op kleine moleculen van de chemokinereceptor CXCR4, die wordt ontwikkeld als een orale, eenmaal daagse therapie. Het bedrijf heeft een pijplijn van kleine molecule, orale antagonisten van de chemokinereceptor C-X-C receptor type 4 (CXCR4) ontwikkeld. Het heeft twee preklinische kandidaten: X4P-003, een CXCR4-antagonist van de tweede generatie, ontworpen om verbeterde eigenschappen te hebben ten opzichte van mavorixafor, waardoor mogelijk mogelijkheden ontstaan voor CXCR4-afhankelijke aandoeningen en primaire immunodeficiënties, en X4P-002, een CXCR4-antagonist met een distributieprofiel en een aangetoond vermogen om de bloed-hersenbarrière te passeren.
X4 Pharmaceuticals kondigt nieuwe positieve fase 1b-gegevens aan die het brede potentieel van Mavorixafor’s bij chronische neutropenie (CN) ondersteunen