X4 Pharmaceuticals, Inc. heeft nieuwe positieve gegevens aangekondigd van zijn Fase 1b klinische studie die het vermogen van zijn belangrijkste klinische kandidaat, mavorixafor, evalueert om het absolute aantal neutrofielen (ANC) te verhogen bij mensen met idiopathische, cyclische of congenitale chronische neutropenie (CN) als monotherapie of gelijktijdig met injecteerbare granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF). De belangrijkste hoogtepunten van de Fase 1b-studie zijn als volgt: 100% van de studiedeelnemers (n=25) reageerde op behandeling met een enkele dosis van 400 mg mavorixafor, alleen of gelijktijdig gedoseerd met G-CSF: Deelnemers bereikten een gemiddelde ANC-stijging bij piek van >3.000 cellen/microliter; Consistente reacties werden gezien bij alle onderzochte CN-aandoeningen – idiopathische, cyclische en congenitale neutropenie. Alle neutropenische deelnemers (n=14) bereikten genormaliseerde ANC-niveaus (>1.500 cellen/microliter): Bij beoordeling als monotherapie bij deelnemers met ernstige chronische neutropenie die niet werden behandeld met G-CSF (n=6), leidde een enkele dosis mavorixafor bij alle deelnemers binnen 2 uur tot genormaliseerde ANC-spiegels, met een gemiddelde ANC-stijging bij piek van 2.500 cellen/microliter; Bij evaluatie bij deelnemers met matige of ernstige neutropeniadespijt die met G-CSF werden behandeld (n=8), bereikte 100% genormaliseerde ANC-spiegels, wat wijst op het potentieel van mavorixafor om zowel het aantal neutrofielen bij patiënten met een gedeeltelijke respons op G-CSF te normaliseren als mogelijk de G-CSF-dosering te verminderen of te elimineren.

Bij evaluatie bij deelnemers met CN met genormaliseerde ANC-tellingen op chronische G-CSF (n=11), ondervonden alle deelnemers een consistente en aanhoudende stijging van het ANC, wat het potentieel van mavorixafor suggereert om de behandeling met G-CSF bij deze patiënten te verminderen of mogelijk te elimineren. Mavorixafor werd in de studie goed verdragen; alle behandelingsgerelateerde bijwerkingen werden als laag beschouwd, in overeenstemming met eerdere klinische studies bij het WHIM-syndroom, en er werden geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld.